家住湖北宜昌的王芳芳（化名）40 歲出頭患有系統(tǒng)性紅斑狼瘡20 多年了。去年6 月開始，她的右腿出現(xiàn)疼痛，只能坐輪椅，在湖北老家被確診為一種侵襲性很強(qiáng)的腫瘤——彌漫大 B 細(xì)胞淋巴瘤。2019年 8 月中旬，王芳芳從湖北老家來到北京大學(xué)深圳醫(yī)院求醫(yī)，并幸運地獲得了參與該院細(xì)胞治療中心針對血液腫瘤的臨床試驗機(jī)會。王芳芳接受了復(fù)合雙...
近年來，基因治療方法的快速進(jìn)展使現(xiàn)代醫(yī)學(xué)發(fā)生了顯著轉(zhuǎn)變。通過應(yīng)用先進(jìn)的分子生物學(xué)技術(shù)和增強(qiáng)的遞送系統(tǒng)，個體化基因精準(zhǔn)藥物治療時代已經(jīng)到來。其中一個引人注目的突破是在全球抗擊SARS-CoV-2大流行中，兩種mRNA疫苗的非凡成功，開啟了無數(shù)可能性的大門，激發(fā)了對一系列以前無法治療的人類疾病進(jìn)行創(chuàng)新RNA治療的探索。mRNA有助于...
引 言近年來干細(xì)胞技術(shù)發(fā)展迅速，在很多疑難雜癥方面顯示出巨大的應(yīng)用潛力，許多國家都將其作為重要的研究發(fā)展方向之一。什么是干細(xì)胞鑒于干細(xì)胞的生物學(xué)特性，人們期望可以利用它們的功能，治療目前醫(yī)學(xué)上的疑難雜癥，更新改善衰老退變器官的生理功能。所以，干細(xì)胞被逐漸研究用于治療各個系統(tǒng)的疾病。讓我們來看下干細(xì)胞治療...
12月8日，CRISPR Therapeutics和Vertex共同宣布，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)雙方聯(lián)合開發(fā)的CRISPR/ Cas9 基因組編輯細(xì)胞療法Casgevy（exa-cel）上市，用于治療 12 歲及以上患有復(fù)發(fā)性血管閉塞危象 (VOC) 的鐮狀細(xì)胞病 (SCD) 患者，根據(jù)新聞稿，這是FDA批準(zhǔn)的首款CRISPR基因編輯療法。而就在同一天，藍(lán)鳥生物（blue...
剛剛，美國食品和藥物監(jiān)督管理局（FDA）做出了一項真正具有歷史意義的決定——批準(zhǔn)了Casgevy上市，這是一款基于CRISPR技術(shù)的開創(chuàng)性基因編輯療法，用于治療12歲及以上伴有復(fù)發(fā)性血管閉塞危象的鐮狀細(xì)胞?。⊿CD）患者。值得一提的是，CRISPR基因編輯，是一項只有10年歷史的新技術(shù)，而此次獲批的療法卻是用在了治療近75年前被萊納斯·鮑林（Li...
《命運的齒輪開始轉(zhuǎn)動》CDE發(fā)文支持細(xì)胞治療藥學(xué)變更，并提出不同階段不同風(fēng)險級別的變更需要做的非臨床/臨床橋接比較分析，已確保產(chǎn)品安全性和有效性更好,本文嘗試用一張圖總結(jié)這些變更需要滿足的監(jiān)管要求，供參考。醫(yī)芯君認(rèn)為CDE這一指導(dǎo)文件，對細(xì)胞治療具有深遠(yuǎn)的意義，將推動我國細(xì)胞治療進(jìn)入“操作系統(tǒng)”迭代時代，細(xì)胞治療將根據(jù)...
外泌體（Exosomes）是細(xì)胞分泌到胞外的一種囊泡（ExtracellularVesicles，EVs），其大小為30-150nm，具有雙層膜結(jié)構(gòu)和茶托狀形態(tài)，含有豐富的內(nèi)含物（包括核酸、蛋白和脂質(zhì)等），作為重要的傳遞信號分子，形成了一種全新的細(xì)胞-細(xì)胞間信息傳遞系統(tǒng)，可參與細(xì)胞通訊、細(xì)胞遷移、血管新生和腫瘤細(xì)胞生長等過程。1983年，外泌體首次在體外培養(yǎng)的綿...
為了更好地引導(dǎo)CAR-T類細(xì)胞治療產(chǎn)品藥學(xué)變更的研究與申報，提高申請人和監(jiān)管機(jī)構(gòu)溝通交流的質(zhì)量和效率，藥審中心組織對臨床試驗至上市后階段的自體CAR-T產(chǎn)品常見的藥學(xué)變更問題進(jìn)行了梳理，制定了《自體CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品藥學(xué)變更研究的問題與解答》（見附件），現(xiàn)予發(fā)布。 特此通告。 ...
STEM CELLS免疫細(xì)胞是我們身體中非常重要的一類細(xì)胞，它擔(dān)任著免疫監(jiān)視、造血、凝血等重要功能，具有免疫防御、免疫自穩(wěn)、免疫監(jiān)視的重要作用，以維護(hù)我們的健康免受疾病的侵襲。那么免疫細(xì)胞有多少種？它們的特性和職責(zé)是什么呢？01白細(xì)胞（WBC）白細(xì)胞是一類免疫細(xì)胞的統(tǒng)稱。白細(xì)胞分很多種：有淋巴細(xì)胞，粒細(xì)胞，單核細(xì)胞，巨噬細(xì)胞。...
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