近日，iECURE宣布?xì)W盟委員會授予其在研AAV基因療法GTP-506孤兒藥稱號，用于治療鳥氨酸氨甲酰轉(zhuǎn)移酶（OTC）缺乏癥。據(jù)悉，此前GTP-506已經(jīng)在該疾病領(lǐng)域獲得過FDA授予的孤兒藥稱號和兒科罕見疾病資格認(rèn)定。OTC缺乏癥是一種罕見的遺傳性代謝疾病，由負(fù)責(zé)氨解毒的肝酶的遺傳缺陷引起?；颊叩哪蛩匮h(huán)障礙，血液中積聚過量的氨，可能導(dǎo)致一系...
隨著相繼發(fā)表的細(xì)胞治療臨床研究文獻(xiàn)，最終的結(jié)果，將會給臨床醫(yī)學(xué)治愈患有疑難雜癥的患者提供新的思路也會進(jìn)一步促進(jìn)細(xì)胞治療行業(yè)的相關(guān)監(jiān)管改革不斷完善！國際知名刊物《柳葉刀-血液病學(xué)》（The Lancet Haematology，IF=30.153）刊登了三篇關(guān)于細(xì)胞治療的評論性綜述，闡述細(xì)胞治療在中國的應(yīng)用進(jìn)展。中國CAR-T細(xì)胞治療：快速崛起，前景...
去年，一名41歲的男子注意到自己的健康問題，最初他以為是病毒感染。但他的健康狀況急轉(zhuǎn)直下，幾乎突然之間就行走困難、無法站立。進(jìn)一步檢查顯示，他患上了一種嚴(yán)重的自身免疫疾病——抗合成酶抗體綜合征（Anti-synthetase Syndrome）。這是一種嚴(yán)重的自身免疫性炎癥性肌肉疾病，如果診斷得太晚，或患者對抑制免疫系統(tǒng)的藥物反應(yīng)不足，可能...
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