12月8日，CRISPR Therapeutics和Vertex共同宣布，FDA已批準雙方聯(lián)合開發(fā)的CRISPR/ Cas9 基因組編輯細胞療法Casgevy（exa-cel）上市，用于治療 12 歲及以上患有復發(fā)性血管閉塞危象 (VOC) 的鐮狀細胞病 (SCD) 患者，根據(jù)新聞稿，這是FDA批準的首款CRISPR基因編輯療法。

而就在同一天，藍鳥生物（bluebird bio, Inc.）開發(fā)的細胞基因療法Lyfgenia（lovotibeglogene autotemcel，lovo-cel）獲FDA批準上市，用于治療 12 歲及以上患有復發(fā)性血管閉塞危象 (VOC) 的鐮狀細胞病 (SCD) 患者。據(jù)悉，其定價為310萬美元。

兩款產(chǎn)品獲批的適應癥相同，且均由患者自身的血液干細胞制成，經(jīng)修飾后一次性輸注回患者體內。它們同時獲批，意味著競爭在這一刻已經(jīng)打響。Vertex直接將 Casgevy 的定價下調至220萬美元，低于Lyfgenia的310萬美元。

兩款基因療法藥物的同時上市，預示著基因療法的新時代，即將到來。

來源 | 職場問東西

發(fā)布時間 | 2023年12月9日

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