罕見病基因治療產(chǎn)品臨床試驗技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心2024 年 1 月一、概述罕見病一般指罕見的疾病、稀有的疾病，是相對于常見病、多發(fā)病而言，是一大類散落在各個疾病系統(tǒng)的不同疾病的總稱。目前全球無統(tǒng)一的罕見病定義，世界各國罕見病定義的表述方式通常為發(fā)病率或患病率或患病人數(shù)。《中國罕見病定...
間充質(zhì)干細(xì)胞防治移植物抗宿主病臨床試驗技術(shù)指導(dǎo)原則(試行)2024年 1 月一、概述（一）前言移植物抗宿主病（graft-versus-host disease, GvHD）是異基因造血干細(xì)胞移植（allogeneichematopoietic stem cell transplantation, Allo-HSCT）后，受者在重建供者免疫的過程中， 來源于供者的淋巴細(xì)胞攻擊受者組織發(fā)生的一類多器官綜合...
人源干細(xì)胞產(chǎn)品非臨床研究技術(shù)指導(dǎo)原則國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心二〇二四年一月一、概述（一）前言干細(xì)胞是一類具有自我更新和多向分化潛能的細(xì)胞，在疾病治療方面具有應(yīng)用潛力。近年來，隨著干細(xì)胞技術(shù)的發(fā)展、認(rèn)知的深入和經(jīng)驗的積累，干細(xì)胞治療已逐步成為生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的一大熱點。為規(guī)范和指導(dǎo)人源干細(xì)胞產(chǎn)品（以下簡稱干細(xì)胞...
重組腺相關(guān)病毒載體類體內(nèi)基因治療產(chǎn)品臨床試驗申請藥學(xué)研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則國家藥品監(jiān)督管理局藥品評審中心2024年01月一、前言體內(nèi)基因治療產(chǎn)品一般選用適當(dāng)?shù)妮d體或轉(zhuǎn)染方式將外源基因（或基因編輯工具）導(dǎo)入人體，通過替代、補償、阻斷、修正特定基因以達(dá)到治療疾病的目的。重組腺相關(guān)病毒（recombinant adeno-associated viru...
《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則》（試行）相關(guān)問題解讀1.制定發(fā)布《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則》的背景是什么？細(xì)胞治療技術(shù)是目前國際醫(yī)學(xué)前沿重點發(fā)展領(lǐng)域，它給一些人類疑難疾病的治療提供了新的希望。近年來，細(xì)胞治療領(lǐng)域不斷取得新的研究成果，細(xì)胞治療產(chǎn)品的研發(fā)與評價也日益受到國內(nèi)外制藥企業(yè)及各國政府部門的...
CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品質(zhì)量控制檢測研究及非臨床研究考慮要點目 錄一、引言二、適用范圍1、 本技術(shù)要點適用于哪類 CAR-T 細(xì)胞產(chǎn)品？ 2、 本技術(shù)要點包括哪些內(nèi)容？3、 本技術(shù)考慮要點的基本原則是什么？三、原材料和輔料及其質(zhì)量控制 1、 CAR-T 細(xì)胞產(chǎn)品的原材料和輔...
細(xì)胞治療產(chǎn)品申請臨床試驗藥學(xué)研究和申報資料的考慮要點近年來，腫瘤免疫治療技術(shù)突飛猛進(jìn)，以嵌合抗原受體修飾T細(xì)胞（CAR-T）為代表的基因修飾細(xì)胞產(chǎn)品陸續(xù)進(jìn)入臨床。細(xì)胞治療類產(chǎn)品獲得的突破性進(jìn)展和國外CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品的批準(zhǔn)上市，為晚期腫瘤患者的治療帶來新希望。CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品屬于“活”的細(xì)胞藥物，且不能耐受病毒滅活/終端...
細(xì)胞治療產(chǎn)品申報臨床試驗藥學(xué)研究問題與解答（第一期） 近年來，按照藥品進(jìn)行研發(fā)并申報臨床試驗的細(xì)胞治療產(chǎn)品大量涌現(xiàn)。細(xì)胞治療產(chǎn)品來源多樣，生物學(xué)特性復(fù)雜，對生產(chǎn)過程要求高，其研發(fā)技術(shù)與評價體系仍處于不斷發(fā)展階段。國家藥品監(jiān)督管理局于2017年發(fā)布了《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評價技術(shù)指...
基因治療產(chǎn)品長期隨訪臨床研究技術(shù)指導(dǎo)原則（試行） 國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心2021年12月 目錄一、概述（一）前言（二）目的和適用范圍二、基因治療長期隨訪臨床研究設(shè)計（一）長期隨訪的觀察目的 （二）長期隨訪觀察的考慮要素 1．遲發(fā)性不良反應(yīng)相關(guān)的潛在風(fēng)險因素 2．臨床研究人群3...
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