近年來(lái)，CAR-T細(xì)胞療法作為生命科學(xué)領(lǐng)域的前沿技術(shù)，逐漸成為全球醫(yī)學(xué)研究的焦點(diǎn)。近期，《自然》期刊將其列為2025年值得關(guān)注的全球七大突破性技術(shù)之一在此，小編將就CAR-T細(xì)胞療法的概念，臨床應(yīng)用突破，以及未來(lái)的前景等進(jìn)行詳細(xì)闡述。

CAR-T細(xì)胞療法就是嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法，是一種治療腫瘤的新型精準(zhǔn)靶向療法。它通過(guò)從患者體內(nèi)提取T細(xì)胞，利用基因工程技術(shù)在T細(xì)胞表面嵌入一種特殊的受體——嵌合抗原受體（CAR），使這些T細(xì)胞能夠特異性識(shí)別并攻擊帶有特定抗原的腫瘤細(xì)胞。這種療法的核心在于利用人體自身的免疫系統(tǒng)來(lái)對(duì)抗癌癥，具有高度的精準(zhǔn)性和特異性。

經(jīng)過(guò)數(shù)年發(fā)展，嵌合抗原受體（CAR）-T細(xì)胞療法已成為許多血液癌癥的標(biāo)準(zhǔn)治療方案。自首款CAR-T細(xì)胞療法獲批以來(lái)，全球已有數(shù)萬(wàn)人接受了這種治療。對(duì)于某些類型的血液腫瘤，其臨床療效非常顯著，最早接受CAR-T治療的急性淋巴細(xì)胞白血病兒童患者Emily Whitehead已經(jīng)超過(guò)十年無(wú)癌，讓血液腫瘤患者看到了治愈的希望。

近年來(lái)，CAR-T 療法在實(shí)體瘤治療中也取得進(jìn)展。波士頓麻省總醫(yī)院腫瘤學(xué)家 Marcela Maus 團(tuán)隊(duì)開發(fā)的 CAR-T 細(xì)胞可快速縮小復(fù)發(fā)性膠質(zhì)母細(xì)胞瘤，但其持久性仍需驗(yàn)證。

此外，CAR-T細(xì)胞療法在自身免疫疾?。ㄈ缦到y(tǒng)性紅斑狼瘡）的治療中也顯示出潛力。德國(guó)埃爾蘭根-紐倫堡大學(xué)的研究團(tuán)隊(duì)通過(guò)CAR-T細(xì)胞療法成功阻止了約二十名患有狼瘡和其他自身免疫性疾病患者的疾病進(jìn)程。

自2017年美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn)首個(gè)CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品以來(lái),全球已有12個(gè)CAR-T產(chǎn)品陸續(xù)獲批。2024年8月傳奇生物遞交的西達(dá)基奧侖賽注射液的新藥上市申請(qǐng)已正式獲批，用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤，截至目前我國(guó)已有6款CAR-T產(chǎn)品獲批。

CAR-T細(xì)胞療法的未來(lái)發(fā)展趨勢(shì)令人矚目。新一代CAR-T技術(shù)，如雙靶點(diǎn)CAR-T、基因編輯改進(jìn)的CAR-T、通用CAR-T細(xì)胞等，正在不斷涌現(xiàn)。

聯(lián)合治療策略也是未來(lái)的發(fā)展方向之一。CAR-T細(xì)胞療法與其他治療方法（如抗腫瘤抗體、雙特異性T細(xì)胞銜接器、疫苗）的聯(lián)合應(yīng)用，有望進(jìn)一步提高治療效果。盡管CAR-T細(xì)胞療法的生產(chǎn)與治療成本高昂，但對(duì)于那些采用現(xiàn)有治療方法無(wú)效的患者來(lái)說(shuō)，這可能是一個(gè)經(jīng)濟(jì)且有效的解決方案。隨著時(shí)間的推移，若不采用CAR-T療法，這類患者的長(zhǎng)期治療費(fèi)用本就十分龐大，而CAR-T療法的進(jìn)展表明，理論上患者有可能在數(shù)年內(nèi)無(wú)需進(jìn)一步治療，從而擺脫自身免疫疾病的困擾。

盡管 CAR-T 治療在過(guò)去取得了令人矚目的進(jìn)展，但要讓這一療法真正惠及廣大患者，仍面臨諸多挑戰(zhàn)。麗山生物作為肩負(fù)社會(huì)重任的國(guó)企平臺(tái)，在快速發(fā)展的生物科技領(lǐng)域，毅然承擔(dān)起細(xì)胞與基因治療科技成果轉(zhuǎn)化及重大技術(shù)突破的使命。專注于CAR-T細(xì)胞療法、基因治療、干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域等前沿生物技術(shù)的研發(fā)與應(yīng)用，為細(xì)胞與基因治療企業(yè)及研發(fā)團(tuán)隊(duì)提供從新藥開發(fā)到IND、從臨床試驗(yàn)到商業(yè)化生產(chǎn)的一站式細(xì)胞與基因治療 CDMO服務(wù)。持續(xù)推動(dòng)細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域的科技進(jìn)步，為人類的健康事業(yè)貢獻(xiàn)力量。