2024年11月25日，上海科學技術委員會發(fā)布：關于上海市2024年度“科技創(chuàng)新行動計劃”細胞與基因治療專項項目立項通知，對“基于組學策略鑒定肝癌治療靶點及創(chuàng)新細胞療法的開發(fā)”等29個項目予以立項。

近日，上海市科學技術委員會發(fā)布了《上海市促進醫(yī)療衛(wèi)生機構科技成果轉化操作細則（修訂草案征求意見稿）》，旨在釋放相關衛(wèi)生技術人員的創(chuàng)新活力，促進醫(yī)療衛(wèi)生機構科技成果的高效轉化，助力生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的高質量發(fā)展。該文件聚焦強化機構責任、提升轉化能力、完善專利服務等方面，全面激發(fā)醫(yī)療機構的創(chuàng)新活力。

①中新網(wǎng)報道，聯(lián)勤保障部隊第940醫(yī)院正式設立抗衰與細胞治療咨詢門診

中新網(wǎng)11月25日報道，聯(lián)勤保障部隊第940醫(yī)院正式設立抗衰與細胞治療咨詢門診。在該院血液科主任醫(yī)師張茜的引領下，抗衰與細胞治療咨詢門診以前沿科技為主，以細胞治療為核心，成為通過應用最新生物醫(yī)學技術成果延長人類預期健康壽命的一種全方位保健模式。

這是繼2023年中國人民解放軍總醫(yī)院（301醫(yī)院）率先開設細胞生物抗衰門診后，又一家具有軍事背景的醫(yī)療機構進入這一領域。

②全球首款獲批中美臨床試驗非病毒載體基因編輯藥物在北京大學第三醫(yī)院成功完成首例 ATTR-CM患者用藥

近日，在北京大學第三醫(yī)院心血管內(nèi)科監(jiān)護病房，順利完成由銳正基因（蘇州）有限公司自主研發(fā)的基因編輯藥物ART001注冊I期臨床試驗的轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變心肌病（ATTR-CM）首位受試者用藥。主要研究者北京大學第三醫(yī)院唐熠達副院長及心血管內(nèi)科陳寶霞主任醫(yī)師率領的特發(fā)性心肌病多學科團隊攜手完成首例患者給藥，標志著臨床專家為罕見病治療策略的積極探索和該創(chuàng)新藥研發(fā)進程又一重大階段性進展。

③iPSC衍生CAR-T細胞治療紅斑狼瘡Ⅰ期臨床數(shù)據(jù)發(fā)布

近日，致力于開發(fā)針對癌癥和自身免疫疾病的誘導多能干細胞（iPSC）衍生細胞免疫療法公司 Fate Therapeutics 公布了其 iPSC 衍生 CAR-T 細胞產(chǎn)品 FT819 治療紅斑狼瘡Ⅰ期臨床試驗研究中首位接受治療患者的六個月隨訪數(shù)據(jù)。該患者是一位 27 歲的女性，患有長達十年以上的活動性狼瘡腎炎 (LN)。在接受無氟達拉濱預處理及單次 FT819 輸注治療后，她達到了系統(tǒng)性紅斑狼瘡 (SLE) 定義下的臨床緩解標準 (DORIS)，并且在第六個月的隨訪時保持了低疾病活動狀態(tài) (LLDAS)。截至六個月隨訪，該患者仍舊處于臨床緩解狀態(tài)，且無需任何免疫抑制治療。

④北京衛(wèi)健委公布301醫(yī)院干細胞治療骨關節(jié)炎收費標準

北京市衛(wèi)生健康委員會宣布，經(jīng)過醫(yī)院申請、專家評審和政府審核，已確定并公示了首批重點新增醫(yī)療服務價格項目規(guī)范。在這些新增項目中，共有23項醫(yī)療服務價格項目，其中包括兩項細胞治療項目，分別利用自體軟骨細胞和脂肪血管間質細胞（SVF）治療骨關節(jié)炎和股骨頭壞死。

①國內(nèi)又一款自體CAR-T細胞基因治療藥物上市申報獲國家藥品監(jiān)督管理局受理

2024年11月27日，華東醫(yī)藥股份有限公司全資子公司華東醫(yī)藥（杭州）有限公司獨家商業(yè)化的靶向CD19的自體CAR-T細胞基因治療候選產(chǎn)品，IM19嵌合抗原受體T細胞注射液的藥品注冊上市許可申請獲國家藥品監(jiān)督管理局受理，申報適應癥為治療復發(fā)或難治CD19陽性的非霍奇金淋巴瘤。

②科弈藥業(yè)增強型雙靶點CAR-T細胞基因治療產(chǎn)品KQ-2002獲批臨床

11月25日，據(jù)CDE官網(wǎng)公示，科弈（浙江）藥業(yè)科技有限公司從源頭自主研發(fā)的CD19&CD22增強型雙靶點自體CAR-T產(chǎn)品KQ-2002，擬用于治療成人復發(fā)/難治性急性B淋巴細胞白血病和復發(fā)/難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤，已獲國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）臨床試驗默示許可。

其針對CD19和CD22靶點進行組合治療，可以覆蓋原發(fā)與復發(fā)的B細胞惡性血液腫瘤患者的各種細胞亞群，給患者帶來新的治療希望和深入持久的治療效果。

③藝妙神州IM19 CAR-T細胞注射液上市許可申請獲國家藥監(jiān)局受理

11月27日，北京藝妙神州醫(yī)藥科技有限公司宣布，公司首款自主研發(fā)的靶向CD19的自體CAR-T細胞候選產(chǎn)品IM19嵌合抗原受體T細胞注射液（簡稱“IM19”），用于治療復發(fā)或難治彌漫大B細胞淋巴瘤（r/r DLBCL）適應癥的藥品上市許可申請（NDA）獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的正式受理。此次NDA獲得受理，是基于一項在中國進行的開放標簽、單臂、多中心的確證性臨床試驗。研究結果顯示，IM19針對r/r DLBCL患者的治療獲得了良好的療效和安全性數(shù)據(jù)。

①全球唯一獲批上市前列腺癌細胞免疫療法在北戴河“先行先試” 預計年底開展臨床轉化

11月25日，北戴河新區(qū)管委會與南京新百（600682.SH）旗下上海丹瑞生物、秦皇島市第一醫(yī)院與上海丹瑞生物合作簽約儀式同時在北戴河新區(qū)舉行。

依據(jù)《北戴河新區(qū)細胞治療技術轉化應用指導原則》（試行），三方將共同推動全球首個獲FDA批準的細胞免疫治療產(chǎn)品普列威（Sipuleucel-T注射液，美國商品名：Provenge）臨床應用“先行先試”項目在北戴河新區(qū)落地，讓全球領先的創(chuàng)新好藥更快更早惠及國內(nèi)廣大患者，填補中國前列腺癌領域細胞免疫療法的空白。

②華賽伯曼FAST- TIL細胞治療產(chǎn)品I期臨床受試者獲得完全緩解CR療效

FAST-TIL是華賽伯曼基于自主研發(fā)的PowerTexp@高效TIL生產(chǎn)工藝平臺開發(fā)的首款TIL細胞治療產(chǎn)品。通過創(chuàng)新設計，解決傳統(tǒng)TIL細胞療法痛點，突破關鍵限制因素，提升TIL臨床治療的安全性和有效性。近期，在快速推進的注冊I期（IND）臨床試驗中，一名晚期轉移性黑色素瘤患者接受FAST-TIL治療后取得腫瘤完全消退（CR），再次取得新突破。

③iPS衍生細胞治療漸凍癥新藥完成全球首例入組

近日，士澤生物醫(yī)藥（蘇州）有限公司（Roche Accelerator Member；姑蘇重大創(chuàng)新團隊）聯(lián)合上海市東方醫(yī)院（同濟大學附屬東方醫(yī)院）劉中民團隊等順利完成 “臨床級iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞治療漸凍癥（肌萎縮側索硬化癥；ALS）”的全球首例患者入組。

④晚期胃癌患者經(jīng)全球首個雙靶向KD-496 CAR-T細胞治療后持續(xù)確認緩解

北京大學腫瘤醫(yī)院消化內(nèi)科開展的KD-496 CAR-T細胞臨床研究，截止目前兩例胃癌患者接受了低劑量KD-496 CAR-T細胞的輸注，患者耐受性良好，未出現(xiàn)明顯的消化道反應，這可能得益于產(chǎn)品的雙靶點設計，為千萬胃癌患者帶來了新的治療選擇和希望。