2025年3月12日，中國(guó)創(chuàng)新藥政體系迎來破冰時(shí)刻——國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）批準(zhǔn)了國(guó)內(nèi)首款間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞藥物（NR-20201）的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）。這距離該藥物去年10月26日斬獲美國(guó)FDA臨床試驗(yàn)批件僅五個(gè)月，意味著這款"中國(guó)智造"細(xì)胞藥物同步獲得全球兩大藥監(jiān)體系的品質(zhì)認(rèn)可。也標(biāo)志著中國(guó)在間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞（MSCs）藥物治療領(lǐng)域邁出了重要一步。

▲網(wǎng)站截圖 | 來源網(wǎng)絡(luò)

近年來，國(guó)家對(duì)新質(zhì)生產(chǎn)力的要求日益明確，強(qiáng)調(diào)科技創(chuàng)新和高質(zhì)量發(fā)展。在醫(yī)藥領(lǐng)域，推動(dòng)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)從仿制藥為主向創(chuàng)新藥為主轉(zhuǎn)型，特別是支持細(xì)胞基因治療（CGT）等前沿技術(shù)的產(chǎn)業(yè)化。這場(chǎng)由企業(yè)發(fā)起的科學(xué)正名運(yùn)動(dòng)，倒逼監(jiān)管體系開啟認(rèn)知升級(jí)。CDE在審批過程中展現(xiàn)了對(duì)先進(jìn)療法的科學(xué)認(rèn)知和創(chuàng)新求變的監(jiān)管理念，推動(dòng)了細(xì)胞治療藥物監(jiān)管審評(píng)體系的科學(xué)化與創(chuàng)新。

▲示意圖 | 來源網(wǎng)絡(luò)

長(zhǎng)期以來，MSCs一直被誤認(rèn)為是干細(xì)胞。雖然有專家學(xué)者對(duì)其身份提出質(zhì)疑，但國(guó)內(nèi)并無企業(yè)使用“間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞”這一名稱進(jìn)行申報(bào)，也沒有基于間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞的身份鑒定標(biāo)準(zhǔn)。這份來自于天士力醫(yī)藥集團(tuán)的間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞藥物（NR-20201）的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）打破了長(zhǎng)期以來的慣例。天士力干細(xì)胞研發(fā)團(tuán)隊(duì)通過單細(xì)胞轉(zhuǎn)錄組測(cè)序技術(shù)和軌跡分析程序，揭示了MSCs與干細(xì)胞在基因表達(dá)和功能上的根本差異，證明了MSCs不是干細(xì)胞！基于這種差異，天士力建立了一套全新的、有別于干細(xì)胞的間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞鑒定標(biāo)準(zhǔn)。同時(shí)，他們發(fā)現(xiàn)MSCs具有不同于干細(xì)胞的作用機(jī)制，其進(jìn)入人體后歸巢到受損組織，與血管內(nèi)皮細(xì)胞協(xié)同作用，激活受損組織血管再生和自主功能修復(fù)能力，由此創(chuàng)建了基于間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞的臨床治療基本理論。這些都為MSCs藥物的開發(fā)提供了全新的思路，也給監(jiān)管機(jī)構(gòu)帶來了認(rèn)知挑戰(zhàn)。

▲MSCs單細(xì)胞水平的功能基因分析 | 來源網(wǎng)絡(luò)

隨著中美兩國(guó)在MSCs治療領(lǐng)域相繼取得監(jiān)管突破，全球細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)格局正在發(fā)生變化。CDE在審評(píng)過程中展現(xiàn)出的科學(xué)化、體系化思路，推動(dòng)中國(guó)從全球細(xì)胞治療領(lǐng)域的“重要參與者”向更具影響力的“行業(yè)引領(lǐng)者”邁進(jìn)。此次NR-20201的獲批，不僅體現(xiàn)了中國(guó)在細(xì)胞治療領(lǐng)域的監(jiān)管審評(píng)能力，也標(biāo)志著中國(guó)在全球細(xì)胞治療創(chuàng)新中走在了前列。

NR-20201的獲批是中國(guó)細(xì)胞治療領(lǐng)域的重要里程碑，展現(xiàn)了我國(guó)在細(xì)胞治療藥物監(jiān)管審評(píng)體系方面的科學(xué)化與創(chuàng)新性。這一成就不僅為國(guó)內(nèi)細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)的發(fā)展注入了新的動(dòng)力，也為全球細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)的進(jìn)一步發(fā)展提供了有益的經(jīng)驗(yàn)和借鑒。