2025年3月10日，海南博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局與醫(yī)療藥品監(jiān)督管理局聯(lián)合發(fā)布了《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)轉(zhuǎn)化應(yīng)用實(shí)施目錄（第二批）》，共17項(xiàng)細(xì)胞與基因治療技術(shù)進(jìn)入應(yīng)用階段。這是繼2月9日發(fā)布首批實(shí)施目錄以來(lái)，又一具有里程碑意義的舉措。

▲文件內(nèi)容 | 來(lái)源網(wǎng)絡(luò)

第二批目錄的發(fā)布，讓博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)在細(xì)胞與基因治療技術(shù)臨床轉(zhuǎn)化方面有望拔得頭籌。這不僅為全國(guó)乃至全球生物技術(shù)的創(chuàng)新與發(fā)展提供了可借鑒、可復(fù)制的范例，更為眾多疑難疾病的治療帶來(lái)了新曙光。

第二批目錄的涵蓋了17項(xiàng)細(xì)胞與基因治療技術(shù)，覆蓋了肝功能損傷、糖尿病、卵巢功能不全、嚴(yán)重神經(jīng)退行性疾?。ㄈ绨柎暮ＤY、帕金森?。?、關(guān)節(jié)退行性病變或損傷、腫瘤等多種疾病領(lǐng)域。尤為引人注目的是，這17項(xiàng)細(xì)胞與基因治療技術(shù)中有10項(xiàng)是干細(xì)胞治療技術(shù)，10項(xiàng)細(xì)胞治療技術(shù)中有7項(xiàng)包含細(xì)胞外泌體技術(shù)。外泌體作為一種新型細(xì)胞間通訊工具，近年來(lái)在疾病診斷和治療中展現(xiàn)出巨大潛力，細(xì)胞外泌體技術(shù)的首次納入為外泌體技術(shù)的臨床應(yīng)用和產(chǎn)業(yè)化發(fā)展注入了強(qiáng)大動(dòng)力，也為精準(zhǔn)治療和生物醫(yī)學(xué)技術(shù)的發(fā)展開辟了新的方向。

▲示意圖 | 來(lái)源網(wǎng)絡(luò)

博鰲樂(lè)城作為我國(guó)首個(gè)聚焦國(guó)際醫(yī)療旅游服務(wù)的國(guó)家級(jí)試驗(yàn)區(qū)，自2013年獲得國(guó)務(wù)院“國(guó)九條”政策支持以來(lái)，始終扮演著醫(yī)療健康產(chǎn)業(yè)“試驗(yàn)田”的角色。通過(guò)“特許醫(yī)療、特許研究、特許經(jīng)營(yíng)、特許國(guó)際醫(yī)療交流”等先行先試政策，樂(lè)城成功吸引了全球頂尖醫(yī)療技術(shù)和資源的集聚。

▲示意圖 | 來(lái)源網(wǎng)絡(luò)

博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)率先推動(dòng)細(xì)胞與基因治療技術(shù)的臨床轉(zhuǎn)化，不僅推動(dòng)了我國(guó)細(xì)胞與基因治療技術(shù)的快速發(fā)展，也為其他地區(qū)的細(xì)胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展和醫(yī)療創(chuàng)新提供了寶貴的經(jīng)驗(yàn)。

去年12月國(guó)內(nèi)首部針對(duì)生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)轉(zhuǎn)化應(yīng)用的法規(guī)——《海南自由貿(mào)易港博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)促進(jìn)規(guī)定》（以下簡(jiǎn)稱《規(guī)定》）公布以來(lái)。海南博鰲樂(lè)城《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)轉(zhuǎn)化應(yīng)用目錄名單（第一批）（第二批）》相繼發(fā)布，這不僅為全球生物醫(yī)學(xué)技術(shù)的創(chuàng)新與發(fā)展貢獻(xiàn)了寶貴的“海南方案”，更標(biāo)志著我國(guó)細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)在《規(guī)定》指導(dǎo)下逐步邁向更標(biāo)準(zhǔn)化和規(guī)范化的階段。

《規(guī)定》明確指出，生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)在轉(zhuǎn)化應(yīng)用前，必須經(jīng)過(guò)嚴(yán)格的臨床研究，驗(yàn)證其安全性和有效性，并嚴(yán)格遵守倫理原則。這一條款的設(shè)立，無(wú)疑為細(xì)胞治療技術(shù)的高質(zhì)量發(fā)展奠定了堅(jiān)實(shí)的基礎(chǔ)。

▲《規(guī)定》內(nèi)容摘要 | 來(lái)源網(wǎng)絡(luò)

申請(qǐng)主體需具備三級(jí)甲等醫(yī)院的能力，這意味著只有那些擁有雄厚醫(yī)療實(shí)力、豐富臨床經(jīng)驗(yàn)和嚴(yán)格管理制度的醫(yī)療機(jī)構(gòu)，才有資格申請(qǐng)新技術(shù)的轉(zhuǎn)化應(yīng)用。同時(shí)，建立完善的質(zhì)量管理與風(fēng)險(xiǎn)控制體系，更是確保技術(shù)可靠性和患者安全的重要保障。

這一高準(zhǔn)入門檻的設(shè)立，不僅有助于淘汰那些不具備條件、可能對(duì)患者造成潛在風(fēng)險(xiǎn)的醫(yī)療機(jī)構(gòu)，更能促進(jìn)整個(gè)行業(yè)的優(yōu)勝劣汰，推動(dòng)細(xì)胞治療技術(shù)向更高水平邁進(jìn)。

安全是醫(yī)療技術(shù)的生命線?！兑?guī)定》不僅設(shè)立了高準(zhǔn)入門檻，還建立了不良事件監(jiān)測(cè)機(jī)制，要求醫(yī)療機(jī)構(gòu)對(duì)技術(shù)應(yīng)用過(guò)程中可能出現(xiàn)的不良事件進(jìn)行實(shí)時(shí)監(jiān)測(cè)和報(bào)告。

這一機(jī)制的建立，能夠及時(shí)發(fā)現(xiàn)并處理技術(shù)應(yīng)用中的安全隱患，防止事態(tài)擴(kuò)大和惡化。同時(shí)，鼓勵(lì)醫(yī)療機(jī)構(gòu)設(shè)立不良事件救助基金，為因不良事件受到損害的患者提供快速響應(yīng)和經(jīng)濟(jì)補(bǔ)償。

這一舉措不僅增強(qiáng)了醫(yī)療機(jī)構(gòu)的安全意識(shí)，也提升了公眾對(duì)細(xì)胞治療的信任度?；颊咴谶M(jìn)行細(xì)胞治療時(shí)，能夠更加安心、放心，為技術(shù)的廣泛應(yīng)用奠定了良好的社會(huì)基礎(chǔ)。

《規(guī)定》要求醫(yī)療機(jī)構(gòu)在獲準(zhǔn)轉(zhuǎn)化應(yīng)用后，必須向主管部門申請(qǐng)價(jià)格備案，并向社會(huì)公示。這一機(jī)制的建立，實(shí)現(xiàn)了收費(fèi)合法化和透明化，讓患者能夠明明白白消費(fèi)，有效避免了因信息不對(duì)稱而導(dǎo)致的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)和糾紛。

▲《規(guī)定》內(nèi)容摘要 | 來(lái)源網(wǎng)絡(luò)

同時(shí)，價(jià)格備案和公示制度也有助于監(jiān)管部門對(duì)醫(yī)療機(jī)構(gòu)進(jìn)行有效監(jiān)督，防止價(jià)格欺詐和惡性競(jìng)爭(zhēng)，為行業(yè)的健康發(fā)展提供了有力保障。

據(jù)悉，第二屆博鰲樂(lè)城干細(xì)胞大會(huì)將于3月22日至23日舉行。屆時(shí)，中國(guó)干細(xì)胞行業(yè)的價(jià)格收費(fèi)標(biāo)準(zhǔn)、準(zhǔn)入標(biāo)準(zhǔn)及首批收費(fèi)項(xiàng)目清單將首次對(duì)外公布，這無(wú)疑將為行業(yè)的進(jìn)一步規(guī)范發(fā)展注入新的活力。

▲示意圖 | 來(lái)源網(wǎng)絡(luò)