重磅政策

為搶抓發(fā)展機遇，沈陽市委、市政府高度重視，制定并印發(fā)了《沈陽市生物醫(yī)藥及醫(yī)療裝備產(chǎn)業(yè)集群高質(zhì)量發(fā)展工作措施》，旨在通過優(yōu)化產(chǎn)業(yè)布局、完善產(chǎn)業(yè)體系、提升創(chuàng)新能力、引進建設(shè)項目等措施，努力把沈陽建設(shè)成為全國重要的生物醫(yī)藥及高端醫(yī)療裝備產(chǎn)業(yè)基地，到2025年產(chǎn)業(yè)規(guī)模力爭超過1000億元。

該工作措施明確了“1+2+3+N”的產(chǎn)業(yè)發(fā)展重點和“一核兩翼多組團”的空間布局。其中，“1”代表未來產(chǎn)業(yè)，包括合成生物、細胞基因等前沿生物技術(shù)及其應(yīng)用；“2”為主導(dǎo)產(chǎn)業(yè)，涵蓋改良型創(chuàng)新藥和藥械高端制造；“3”為轉(zhuǎn)型升級產(chǎn)業(yè)，鼓勵化學(xué)原料藥、化學(xué)仿制藥及低值耗材向更高端方向轉(zhuǎn)型；“N”為配套產(chǎn)業(yè)，涉及核心零部件、關(guān)鍵原材料等多個領(lǐng)域。

行業(yè)動態(tài)

?劉如謙博士創(chuàng)立，超36億美元與BMS合作開發(fā)非病毒細胞療法

Prime Medicine宣布，與百時美施貴寶（BMS）達成戰(zhàn)略研發(fā)合作和授權(quán)協(xié)議，共同開發(fā)下一代T細胞療法。

根據(jù)協(xié)議，Prime Medicine將獲得5500萬美元前期付款和5500萬美元的股權(quán)投資，并有資格獲得超過35億美元的里程碑付款，包括高達14億美元的開發(fā)里程碑和超過21億美元的商業(yè)化里程碑付款。Prime Medicine將對選定的特定靶點設(shè)計優(yōu)化的先導(dǎo)編輯器，并使用其PASSIGE技術(shù)平臺。百時美施貴寶將負責開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化下一代細胞療法，Prime Medicine將支持產(chǎn)品的基因編輯策略和試劑開發(fā)。

新藥進展

①全球首款，Aurion Biotech眼病通用型細胞療法Vyznova正式推出

Aurion Biotech宣布該公司已在日本推出其用于治療嚴重眼部疾病大泡性角膜病變的細胞療法Vyznova，這是其首個市場，成為使用供體組織進行角膜置換的替代方案。

Vyznova是世界上第一個治療角膜內(nèi)皮疾病的同種異體細胞療法。該療法已在日本獲得報銷批準，并已用于治療京都府立醫(yī)科大學(xué) (KPUM) 的患者。

大泡性角膜病變（以往稱為大泡性角膜炎）是一種危及視力的疾病，角膜上會形成水泡（大泡）并破裂，有時會引起劇烈疼痛，角膜內(nèi)皮細胞會死亡。這反過來會導(dǎo)致角膜混濁，并出現(xiàn)視力模糊、夜間視力困難、看強光時不適等癥狀，如果不及時治療，還可能導(dǎo)致失明。通常情況下，大泡性角膜病變的高發(fā)人群主要包括兒童、老年人等。

②齊魯制藥重磅1類新藥（齊倍安）獲批上市，用于治療復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性宮頸癌

齊魯制藥艾帕洛利托沃瑞利單抗注射液（齊倍安?）獲得國家藥品監(jiān)督管理局上市批準，用于治療復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性宮頸癌。這款齊魯制藥歷時7年自主研發(fā)的1類新藥即將進入臨床使用，惠及眾多患者。

艾帕洛利托沃瑞利單抗注射液是全球首個獲批上市的PD-1/CTLA-4雙功能組合抗體，由IgG4型PD-1抗體和IgG1型CTLA-4抗體按照特定的比例組成。CTLA-4和PD-1通路均能負向調(diào)節(jié)T細胞免疫功能，艾托組合抗體能同時靶向和阻斷這兩條免疫檢查點信號通路，激活抗腫瘤免疫反應(yīng)。

③躍賽生物iPS細胞衍生細胞療法IND獲受理，用于帕金森病

上海躍賽生物科技有限公司的“UX-DA001注射液（人中腦多巴胺能神經(jīng)前體細胞注射液）”的IND申請獲得CDE受理。該候選藥物與公司首發(fā)管線名一致，據(jù)推測，該候選藥物的適應(yīng)癥可能是帕金森病。

④康方生物PD-1/CTLA-4雙抗新適應(yīng)癥獲批上市

康方生物宣布其自主研發(fā)的PD-1/CTLA-4雙特異性抗體開坦尼?（卡度尼利單抗注射液）新適應(yīng)癥上市申請獲中國國家藥監(jiān)局（NMPA）批準，這是該產(chǎn)品在中國獲批的第二項適應(yīng)癥，用于聯(lián)合含氟尿嘧啶類和鉑類藥物化療用于局部晚期不可切除或轉(zhuǎn)移性胃或胃食管結(jié)合部（G/GEJ）腺癌患者的一線治療。

臨床研究

基因療法UX701早期臨床結(jié)果積極

Ultragenyx Pharmaceutical公司日前宣布了在研基因療法UX701在治療肝豆狀核變性（又名Wilson?。┑?/2/3期臨床試驗中的最新結(jié)果。試驗數(shù)據(jù)顯示，UX701顯示出有意義的臨床活性，改善了患者的銅代謝。多名獲得緩解的患者已經(jīng)完全停止標準療法的使用。

肝豆狀核變性是一種罕見的遺傳病，由于ATP7B基因的突變導(dǎo)致ATP7B蛋白的缺失。這是一種運送銅元素的蛋白，它的功能缺失導(dǎo)致銅元素在肝臟和其它組織中積累。隨著時間的推移，引起肝臟疾病、精神和/或神經(jīng)癥狀，如性格改變、震顫及行走、吞咽或說話困難等，且往往不可逆。

拜耳子公司BlueRock帕金森病在研細胞療法24個月積極數(shù)據(jù)公布

BlueRock Therapeutics宣布了exPDite的24個月積極數(shù)據(jù)，這是一項研究性細胞療法bemdaneprocel用于治療帕金森病的1期臨床試驗。

24個月的安全性與之前的研究結(jié)果一致，表明 bemdaneprocel在患者中仍耐受良好。移植的細胞在停止免疫抑制治療12個月后仍然存活并植入大腦。此外，與運動癥狀相關(guān)的次要臨床終點在隨訪期間繼續(xù)顯示從基線到隨訪期間的積極趨勢，高劑量隊列中的趨勢比低劑量隊列中的趨勢更令人鼓舞。這些由MDS-UPDRS 第II部分和第III部分和 Hauser PD日記評估。這些一致的積極趨勢表明，bemdaneprocel可能為疾病引起的運動障礙提供持續(xù)的益處。

NK細胞療法治療前列腺癌的1/2期臨床首個給藥隊列獲積極結(jié)果

INmune Bio公司宣布其自然殺傷（NK）細胞療法iNKmune?在1/2期臨床試驗CaRe PC的第一個患者隊列中取得了積極的結(jié)果，該療法用于治療轉(zhuǎn)移性去勢抵抗性前列腺癌（mCRPC）男性患者。

對前三名患者監(jiān)測血液樣本的盲法分析結(jié)果顯示，患者NK細胞的表型和功能發(fā)生了變化。在最低劑量的隊列中，3例患者中有2例顯示循環(huán)活化NK細胞增加，并且在最后一次輸注iNKmune?后，3例患者均顯示NK細胞功能增強，且這種增強持續(xù)了40多天。