10月9日廣東省人民政府辦公廳召開新聞發(fā)布會(huì)，會(huì)上重磅發(fā)布了《關(guān)于進(jìn)一步推動(dòng)廣東生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的行動(dòng)方案》。該方案涉及創(chuàng)新藥械全鏈條支持、創(chuàng)新平臺(tái)和基礎(chǔ)設(shè)施建設(shè)、促進(jìn)臨床研究、加快審評(píng)審批、醫(yī)保支持、金融支持等多個(gè)方面，以促進(jìn)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的全鏈條高質(zhì)量發(fā)展。

方案提出，重點(diǎn)發(fā)展基因技術(shù)、細(xì)胞治療、AI+生物醫(yī)藥、合成生物學(xué)、腦科學(xué)與類腦研究等新領(lǐng)域新賽道。充分利用生成式人工智能、深度學(xué)習(xí)等技術(shù)，開展新型藥物設(shè)計(jì)和篩選、重組抗體設(shè)計(jì)和合成、新型藥物遞送材料或遞送系統(tǒng)等多領(lǐng)域分析研究。

①20名難治性紅斑狼瘡患兒在浙大兒院接受CAR-T治療后，全部停用激素及所有免疫制劑

10月8日，國(guó)家兒童健康與疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心、國(guó)家兒童區(qū)域醫(yī)療中心，浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院（下稱浙大兒院）副院長(zhǎng)、腎臟泌尿中心主任毛建華教授在接受媒體采訪時(shí)對(duì)外通報(bào)有關(guān)CAR-T治療難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡患兒的情況?！拔覀円呀?jīng)為20名難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）患者開展CAR-T治療，全部患兒的癥狀都得到了改善，停用了激素及所有免疫抑制劑。這是目前為止全球最大隊(duì)列相關(guān)研究，也讓我們對(duì)CAR-T細(xì)胞治療其他自身免疫病懷有信心。”

②2024年諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)?wù)焦?/span>

萬(wàn)眾矚目的諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)公布了2024年獲獎(jiǎng)?wù)呙麊?，Victor Ambros和Gary Ruvkun博士因“發(fā)現(xiàn)了microRNA及其在轉(zhuǎn)錄后基因調(diào)控中的作用”而摘得桂冠。

③中國(guó)學(xué)者關(guān)于CAR-T細(xì)胞療法的研究登上Nature官網(wǎng)頭條

Nature官網(wǎng)頭條文章為一篇題為World-first therapy using donor cells sends autoimmune diseases into remission的報(bào)道，它介紹了一項(xiàng)來(lái)自中國(guó)團(tuán)隊(duì)、發(fā)表于Cell（細(xì)胞）期刊的研究成果。

Nature所報(bào)道的這篇論文是由海軍軍醫(yī)大學(xué)第二附屬醫(yī)院（上海長(zhǎng)征醫(yī)院）徐滬濟(jì)教授團(tuán)隊(duì)領(lǐng)銜，華東師范大學(xué)、浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院第二附屬醫(yī)院的研究人員共同合作，利用CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)對(duì)健康供體來(lái)源的靶向CD19的CAR-T細(xì)胞進(jìn)行基因工程改造，開發(fā)出了新一代異體通用型CAR-T療法，幫助3名風(fēng)濕免疫性疾病患者達(dá)到長(zhǎng)期緩解。

④6350萬(wàn)英鎊B輪融資開發(fā)創(chuàng)新巨噬細(xì)胞療法

專注于釋放巨噬細(xì)胞療法治療炎癥和纖維化疾病的再生潛力的臨床階段生物制藥公司Resolution Therapeutics，宣布完成6350萬(wàn)英鎊（約8330萬(wàn)美元）的B輪融資。

B輪融資將用于推進(jìn)Resolution的主要候選藥物RTX001，這是一種自體、工程化、促再生的巨噬細(xì)胞療法，專門用于為終末期肝病患者提供變革性結(jié)果。

①因諾惟康IVB105獲FDA罕見病藥物資格認(rèn)定

IVB105是在因諾惟康自主研發(fā)的新型AAV載體基礎(chǔ)上開發(fā)的一款光遺傳學(xué)基因治療藥物。IVB105通過(guò)新型AAV載體的有效遞送，可以實(shí)現(xiàn)在靶細(xì)胞的特異性表達(dá)，且在白光、綠光和藍(lán)光條件下均能產(chǎn)生良好的視覺誘發(fā)電位，使失明的動(dòng)物恢復(fù)光感。

②鑌鐵生物TCR-T細(xì)胞療法獲批IND

上海鑌鐵生物科技有限責(zé)任公司TCR-T細(xì)胞療法“IX001 TCR-T注射液”正式獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，同意開展臨床試驗(yàn)。IX001 TCR-T注射液是鑌鐵生物自主研發(fā)，具有獨(dú)立知識(shí)產(chǎn)權(quán)的細(xì)胞治療候選藥物。其被開發(fā)用于治療基因型為HLA-A*11:01、腫瘤抗原KRAS G12V表達(dá)陽(yáng)性的晚期胰腺癌。

③信念醫(yī)藥針對(duì)血友病B和血友病A的基因治療藥物獲得美國(guó)FDA兒科罕見病資格認(rèn)定

信念醫(yī)藥集團(tuán)宣布：美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予其基因治療藥物BBM-H901注射液以及BBM-H803注射液兒科罕見病資格認(rèn)定（RPDD），分別用于治療血友病B和血友病A。

BBM-H901注射液由信念醫(yī)藥自主研發(fā)和生產(chǎn)，以靜脈給藥的方式將人凝血因子IX基因?qū)胙巡患者體內(nèi)持續(xù)表達(dá)，提高并長(zhǎng)期維持患者的凝血因子水平，用于預(yù)防血友病B成年患者出血。

④mRNA-LNP體內(nèi)基因編輯療法挺進(jìn)3期臨床

Intellia Therapeutics近日宣布，已啟動(dòng)基于mRNA-LNP的CRISPR體內(nèi)基因編輯療法NTLA-2002治療遺傳性血管性水腫（HAE）的全球關(guān)鍵HAELO 3期研究。

NTLA-2002是一種體內(nèi)CRISPR基因編輯候選療法，通過(guò)脂質(zhì)納米顆粒（LNP）以mRNA形式遞送CRISPR-Cas9基因編輯系統(tǒng)，靶向敲除KLKB1基因，以永久性抑制激肽釋放酶（kallikrein）的產(chǎn)生，進(jìn)而抑制緩激肽（bradykinin）的產(chǎn)生，而緩激肽的過(guò)度產(chǎn)生會(huì)導(dǎo)致遺傳性血管性水腫（HAE）的發(fā)作。

⑤臻知醫(yī)學(xué)IPM001注射液正式獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可

北京臻知醫(yī)學(xué)科技有限責(zé)任公司宣布：由其自主研發(fā)生產(chǎn)的IPM001注射液新藥一期臨床研究申請(qǐng)（Investigational New Drug, IND）已獲國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）默示許可。

IPM001注射液是臻知醫(yī)學(xué)研發(fā)的多抗原靶點(diǎn)自體免疫細(xì)胞注射液，IPM001基于臻知醫(yī)學(xué)IMMURITHMS?腫瘤抗原表位篩選平臺(tái)與高效抗原特異性T細(xì)胞擴(kuò)增體系開發(fā)的可靶向數(shù)十種中國(guó)人群肝癌相關(guān)抗原與新生抗原的工程化T細(xì)胞注射液。

⑥“漸凍癥”寡核苷酸新藥在中國(guó)獲批上市

10 月 8 日，中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局（NMPA）最新公示，渤健的托夫生注射液獲批進(jìn)口，用于治療SOD1 基因突變的成人肌萎縮側(cè)索硬化癥 (ALS，也被稱為“漸凍癥”)。這是全球首個(gè) SOD1-ALS 對(duì)因治療藥物，在國(guó)內(nèi)通過(guò)免臨床途徑獲批上市。

⑦合源生物源瑞達(dá)?新增自身免疫性疾病適應(yīng)癥新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲默示許可

10月11日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評(píng)中心（CDE）網(wǎng)站公示信息顯示：合源生物首款原研CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品源瑞達(dá)?（納基奧侖賽注射液）的自身免疫性疾病領(lǐng)域新增適應(yīng)癥新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）獲得默示許可（受理號(hào)：CXSL2400450），用于治療難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡相關(guān)的免疫性血小板減少癥（SLE-ITP），這是納基奧侖賽注射液在自身免疫性疾病治療領(lǐng)域獲得的第一張新藥臨床試驗(yàn)（IND）批件。

濟(jì)因生物體內(nèi)CAR-T治療復(fù)發(fā)難治急性B淋巴細(xì)胞白血病患者獲完全緩解

深圳市濟(jì)因生物科技宣布，公司自主研發(fā)的CD19靶向的體內(nèi)CAR-T細(xì)胞療法（In Vivo CAR-T）IIT臨床試驗(yàn)取得了突破性進(jìn)展，一例高腫瘤負(fù)荷的復(fù)發(fā)難治彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤受試者接受體內(nèi)CAR-T細(xì)胞療法，獲得完全緩解（CR）并出院。在體內(nèi)CAR-T治療過(guò)程中，患者體征平穩(wěn)，并在給藥1個(gè)月后獲得了完全緩解（CR），且未出現(xiàn)2級(jí)以上細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS）或神經(jīng)毒性（ICANS）等CAR-T治療常見副作用。