上海市醫(yī)療保障局公示了試行部分新增醫(yī)療服務(wù)價(jià)格項(xiàng)目，其中基因甲基化檢測(cè)成為新增醫(yī)療服務(wù)價(jià)格項(xiàng)目之一，編碼為L(zhǎng)2X000026。政策的支持和行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)的完善，為基因甲基化檢測(cè)服務(wù)在臨床上的廣泛應(yīng)用提供了更加堅(jiān)實(shí)的基礎(chǔ)，并進(jìn)一步推動(dòng)了精準(zhǔn)醫(yī)療的發(fā)展。

成都市發(fā)布了《關(guān)于申報(bào) 2024 年開展前沿醫(yī)療服務(wù)試點(diǎn)的通知》，其中提到了細(xì)胞與基因治療試點(diǎn)等內(nèi)容，這一通知的發(fā)布，標(biāo)志著國(guó)內(nèi)細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)領(lǐng)域的發(fā)展又邁出了堅(jiān)實(shí)的一步。

①士澤生物完成逾億元B1輪市場(chǎng)化融資，推進(jìn)臨床級(jí)iPS衍生細(xì)胞藥開發(fā)

士澤生物醫(yī)藥（蘇州）有限公司正式宣布完成逾億元B1輪市場(chǎng)化融資。本輪融資由泰瓏/泰鯤資本領(lǐng)投，七晟資本及天匯資本共同投資，峰瑞資本、啟明創(chuàng)投、禮來亞洲基金、紅杉中國(guó)等老股東追加投資。本輪融資將用于士澤生物臨床級(jí)iPS衍生細(xì)胞藥治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病管線的完善、進(jìn)一步開展臨床研究以及推進(jìn)多項(xiàng)注冊(cè)臨床試驗(yàn)。

②泓宸生物完成數(shù)千萬元天使輪投資，打造iPSC創(chuàng)新藥研發(fā)及成果轉(zhuǎn)化平臺(tái)

武漢泓宸創(chuàng)新生物科技有限公司宣布完成數(shù)千萬元人民幣的天使輪融資。本輪融資由嘉道資本、瑞江投資領(lǐng)投，多位知名投資人跟投。武漢泓宸創(chuàng)新生物科技有限公司成立于2023年，是一家專注于創(chuàng)新型干細(xì)胞藥物研發(fā)的高新技術(shù)企業(yè)，以誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）為起點(diǎn)，為以脊髓損傷為代表的尚無實(shí)質(zhì)臨床解決方案的重大疾病提供規(guī)模化、低成本的干細(xì)胞治療方案。

③西湖實(shí)驗(yàn)室謝琦、曹龍興團(tuán)隊(duì)聯(lián)合開發(fā)基于從頭蛋白質(zhì)設(shè)計(jì)技術(shù)的CAR T療法用于治療膠質(zhì)母細(xì)胞瘤

10月17日，西湖實(shí)驗(yàn)室謝琦團(tuán)隊(duì)與曹龍興團(tuán)隊(duì)合作在Nature Biomedical Engineering雜志發(fā)表研究論文。該研究基于計(jì)算蛋白質(zhì)設(shè)計(jì)的方法從頭設(shè)計(jì)并篩選得到了針對(duì)膠質(zhì)母細(xì)胞瘤表面的高表達(dá)的腫瘤抗原EGFR和CD276兩個(gè)靶點(diǎn)高親和力的迷你結(jié)合蛋白（Binder）CAR結(jié)構(gòu)，同現(xiàn)階段臨床實(shí)驗(yàn)中的相同靶點(diǎn)的scFv CAR結(jié)構(gòu)相比較，在臨床前模型中Binder CAR顯著提高了CAR T療法對(duì)于膠質(zhì)母細(xì)胞瘤的治療效果。

①44款國(guó)內(nèi)AAV基因療法IND獲批

2023年全球AAV基因療法的市場(chǎng)銷售額達(dá)到了15億美元，據(jù)預(yù)測(cè)到2029年這一數(shù)字將增長(zhǎng)至223億美元。這表明AAV基因療法擁有廣闊的市場(chǎng)前景。據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，目前，國(guó)內(nèi)已44款A(yù)AV基因藥物IND申報(bào)獲批，其中，至少4款進(jìn)入III期臨床。

②干細(xì)胞外泌體技術(shù)重大進(jìn)展，中科細(xì)胞ZK-Plus臍帶舒緩噴霧獲批上市

中科細(xì)胞團(tuán)隊(duì)持續(xù)研發(fā)創(chuàng)新和努力，又一款自主研發(fā)創(chuàng)新的以臍帶干細(xì)胞外泌體技術(shù)為支撐ZK-Plus系列產(chǎn)品，“ZK-Plus+臍帶舒緩噴霧”于2024年10月18日順利通過國(guó)家藥品監(jiān)督管理局備案，獲批上市。此次獲批上市的ZK-Plus+臍帶舒緩噴霧的主要成分為動(dòng)物臍帶提取物，而動(dòng)物臍帶提取物中富含臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞外泌體，中科細(xì)胞研發(fā)團(tuán)隊(duì)致力于干細(xì)胞外泌體的研究創(chuàng)新工作。

③金斯瑞新生抗原肽支持臻知醫(yī)學(xué)多抗原靶點(diǎn)自體免疫細(xì)胞療法獲批臨床

北京臻知醫(yī)學(xué)科技有限責(zé)任公司宣布，其自主研發(fā)的IPM001注射液新藥一期臨床研究申請(qǐng)已獲國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）默示許可。IPM001是一種多抗原靶點(diǎn)自體免疫細(xì)胞注射液。在前期臨床試驗(yàn)中，IPM001顯示出良好的安全性，未出現(xiàn)任何超過2級(jí)的藥物相關(guān)的不良反應(yīng)，對(duì)于經(jīng)多線系統(tǒng)性抗腫瘤治療失敗的進(jìn)展期原發(fā)性肝細(xì)胞癌患者表現(xiàn)出良好的臨床療效，有望成為中國(guó)晚期肝癌患者重要治療選擇。

④國(guó)內(nèi)首款調(diào)節(jié)性T細(xì)胞（Treg）鞘內(nèi)注射療法的臨床試驗(yàn)研究正式啟動(dòng)

近日，由鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院張毅教授、許予明教授發(fā)起的首個(gè)Treg鞘內(nèi)注射治療肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥（俗稱：漸凍癥，ALS）臨床研究項(xiàng)目啟動(dòng)會(huì)順利召開。會(huì)議圍繞方案中的臨床設(shè)計(jì)、入組和倫理多個(gè)角度進(jìn)行了細(xì)致討論，希望在確保研究質(zhì)量的同時(shí)，以最快的速度推進(jìn)研究，早日在“漸凍癥”的治療方面取的進(jìn)展。

⑤恒瑞醫(yī)藥子公司siRNA藥物HRS-9563獲批臨床

江蘇恒瑞醫(yī)藥股份有限公司子公司福建盛迪醫(yī)藥有限公司自主研發(fā)的小干擾核酸（siRNA）I類創(chuàng)新藥HRS-9563注射液正式獲批臨床，擬用于治療高血壓。

⑥華大吉諾因靶向HPV16-E6/E7抗原自體T細(xì)胞注射液獲批臨床試驗(yàn)，為HPV16陽(yáng)性宮頸癌等癌癥患者帶來新希望

武漢華大吉諾因生物科技有限公司宣布，其自主研發(fā)的靶向HPV16-E6/E7抗原自體免疫T細(xì)胞注射液的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局的臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可。這一創(chuàng)新治療細(xì)胞試驗(yàn)產(chǎn)品將為HPV16陽(yáng)性的癌癥（宮頸癌、頭頸癌等）患者提供新的治療選擇。

⑦君賽生物TIL治療肺癌注冊(cè)臨床正式啟動(dòng)

君賽生物申辦的“一項(xiàng)評(píng)價(jià)自體天然腫瘤浸潤(rùn)淋巴細(xì)胞注射液治療晚期非小細(xì)胞肺癌患者安全性和有效性的開放標(biāo)簽、單臂、Ⅰb期臨床試驗(yàn)（MIZAR-005）”啟動(dòng)會(huì)，在組長(zhǎng)單位上海市胸科醫(yī)院順利召開。這是國(guó)內(nèi)首個(gè)專門針對(duì)肺癌的TIL細(xì)胞藥物注冊(cè)臨床試驗(yàn)，同時(shí)也標(biāo)志著君賽生物在TIL治療實(shí)體瘤適應(yīng)癥拓展的又一重要進(jìn)展。

⑧貝斯生物堿基編輯NK細(xì)胞療法獲批臨床

中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）官網(wǎng)公示，貝斯昂科生物1類新藥NK510細(xì)胞注射液獲批臨床，擬開發(fā)用于經(jīng)標(biāo)準(zhǔn)治療失敗的晚期惡性實(shí)體瘤。公開資料顯示，NK510是貝斯生物研發(fā)管線中進(jìn)展最快的產(chǎn)品，是一款基于堿基編輯技術(shù)的自然殺傷（NK）細(xì)胞產(chǎn)品。本次為該產(chǎn)品首次在中國(guó)獲批IND。

⑨瑞博生物siRNA藥物RBD1016獲批臨床

國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心官網(wǎng)公示，蘇州瑞博生物技術(shù)股份有限公司申報(bào)的RBD1016注射液獲批臨床默示許可，適應(yīng)癥為慢性乙型肝炎病毒感染。

⑩金唯科眼科基因藥物JWK002獲FDA孤兒藥及兒科罕見病資格認(rèn)定

成都金唯科生物科技有限公司自主研發(fā)的眼科基因藥物JWK002注射液獲美國(guó)FDA孤兒藥資格認(rèn)定和兒科罕見病資格認(rèn)定，用于治療X連鎖視網(wǎng)膜劈裂癥(XLRS)。 

X連鎖視網(wǎng)膜劈裂癥是一種X連鎖的隱性遺傳疾病，由視網(wǎng)膜劈裂蛋白1基因突變引起，其特征是視網(wǎng)膜劈裂腔的形成和視網(wǎng)膜組織紊亂導(dǎo)致的功能減退，主要為男性發(fā)病。患者視力障礙程度各不相同，嚴(yán)重時(shí)可出現(xiàn)視網(wǎng)膜脫離、玻璃體積血等并發(fā)癥，臨床治療以隨訪觀察、碳酸酐抑制劑等藥物及針對(duì)其并發(fā)癥治療為主，尚無有效的臨床治療方法?；赬LRS具有明確的致病基因，基因治療成為其治療新方向。

國(guó)內(nèi)首個(gè)nAMD基因治療項(xiàng)目東北地區(qū)完成首例治療

哈醫(yī)大一院眼科醫(yī)院順利完成東北地區(qū)首例、全國(guó)首個(gè)治療nAMD的基因藥物的眼內(nèi)注射。哈醫(yī)大一院眼科醫(yī)院此次所采用的眼用注射液是國(guó)家1類生物新藥，作為新一代眼科基因治療產(chǎn)品——在組織特異性、免疫原性、表達(dá)可控性和感染效率方面具有特色，并在臨床前疾病模型中顯示出持續(xù)療效，黃斑變性患者有望實(shí)現(xiàn)“一次治療，終生治愈”潛在療效，有望結(jié)束頻繁注射、反復(fù)返院帶來的困擾。截止發(fā)稿前，國(guó)內(nèi)第一例患者首次注射已過17個(gè)月，仍未行補(bǔ)救治療，有效減輕了患者的治療負(fù)擔(dān)，大大提高了生活質(zhì)量。