該方案著重強(qiáng)調(diào)了持續(xù)推動創(chuàng)新研發(fā)的重要性。方案鼓勵生物醫(yī)藥企業(yè)在合成生物學(xué)、細(xì)胞和基因治療、核酸藥物、腦機(jī)接口以及AI+醫(yī)藥等國際尖端領(lǐng)域和新興賽道上，加大前瞻性布局力度，以增強(qiáng)早期研發(fā)等核心創(chuàng)新能力。同時，要求這些企業(yè)遵循國際標(biāo)準(zhǔn)與規(guī)范，面向全球市場，致力于開發(fā)高品質(zhì)的創(chuàng)新藥械產(chǎn)品。

①《Nature》重磅：我國科學(xué)家用干細(xì)胞成功延長靈長類動物的生殖壽命，生下健康“寶寶”

近期，中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)學(xué)院婦產(chǎn)科、干細(xì)胞與生殖生物學(xué)國家重點實驗室、鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院生殖醫(yī)學(xué)中心等成員組成的研究小組，在自然子刊《細(xì)胞發(fā)現(xiàn)》上發(fā)表題為：“干細(xì)胞移植延長自然衰老食蟹猴的生殖壽命”的研究成果中，研究了中國女性在圍絕經(jīng)期卵巢儲備的動態(tài)。使用自然衰老的食蟹猴模型，發(fā)現(xiàn)將人類胚胎干細(xì)胞衍生的MSC樣細(xì)胞移植到衰老的卵巢中，可顯著減少卵巢纖維化和 DNA 損傷，增強(qiáng)性激素分泌并提高生育能力。

②官方發(fā)文明確干細(xì)胞外泌體不作為醫(yī)療器械管理

近期，國家藥品監(jiān)督管理局醫(yī)療器械標(biāo)準(zhǔn)管理中心公布了《2024年度第二次醫(yī)療器械產(chǎn)品分類界定綜述》。此次《綜述》共計列出了226項醫(yī)療器械產(chǎn)品的分類界定成果，具體分配如下：36項產(chǎn)品被提議歸入Ⅲ類醫(yī)療器械管理范疇，111項被建議納入Ⅱ類管理，15項則適合I類管理。此外，有14項產(chǎn)品的管理類別需視具體情況靈活決定，而33項產(chǎn)品則被建議不納入醫(yī)療器械管理范圍。特別指出，《綜述》明確指出干細(xì)胞外泌體產(chǎn)品不應(yīng)作為醫(yī)療器械管理。

③上半年CGT領(lǐng)域投資額達(dá)109億美元

再生醫(yī)學(xué)聯(lián)盟首席執(zhí)行官Tim Hunt表示，2024年上半年細(xì)胞和基因治療（CGT）行業(yè)的投資額達(dá)到了109億美元（約777億人民幣），超過了2019年全年的98億美元。

④賽存細(xì)胞凍存液NMPA藥用輔料備案成功

近期，賽存生物獲得右旋糖酐40凍存液、二甲基亞砜凍存液及右旋糖酐40凍存液三款產(chǎn)品，在國家藥品監(jiān)督管理局藥品評審中心藥用輔料登記備案成功并公示。

①邦耀生物治療紅斑狼瘡非病毒定點整合PD1-CAR-T療法國內(nèi)獲批臨床

上海邦耀生物科技有限公司宣布，其基于具有自主知識產(chǎn)權(quán)的非病毒定點整合CAR-T平臺開發(fā)的名為“靶向CD19非病毒 PD1定點整合 CAR-T 細(xì)胞注射液”的臨床試驗申請（IND），正式取得中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）的批準(zhǔn)。該項IND針對的適應(yīng)癥為“中度或重度難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）”，這是邦耀生物在治療自身免疫性疾病領(lǐng)域開發(fā)的創(chuàng)新型CAR-T產(chǎn)品，也是世界首個治療自免疾病并獲批IND的非病毒定點整合PD1-CAR-T產(chǎn)品，為自免疾病的治療提供了多元化的選擇。

②PCSK9靶向新藥在中國獲批臨床

悅康藥業(yè)近日公告宣布，其全資子公司杭州天龍藥業(yè)申報的YKYY015注射液在中國獲批臨床，擬開發(fā)治療以LDL-C升高為特征的原發(fā)性（家族性和非家族性）高膽固醇血癥或混合型高脂血癥的患者。YKYY015是杭州天龍自主開發(fā)的靶向PCSK9基因的小干擾核糖核酸（siRNA）藥物，有望實現(xiàn)一年僅需注射2次。

③輝大基因RNA編輯療法獲FDA批準(zhǔn)臨床，用于治療黃斑變性

11月4日，輝大基因宣布，HG202臨床試驗申請已獲FDA批準(zhǔn)，用于新生血管性年齡相關(guān)性黃斑變性（nAMD） 。

HG202 是輝大基因自主研發(fā)的首個高保真 CRISPR/Cas13 RNA編輯治療技術(shù)臨床項目，將CRISPR/Cas13 RNA 編輯器搭載于單個腺相關(guān)病毒（AAV）遞送到視網(wǎng)膜，特異性地敲低VEGF-A mRNA表達(dá)水平，以治療已接受過現(xiàn)有抗VEGF療法有效或耐藥的nAMD患者。

④華道生物首款針對CLDN18.2陽性實體瘤CAR-T療法獲臨床許可

近日，華道生物傳來振奮人心的消息，其自主研發(fā)的HD004細(xì)胞療法成功獲得臨床試驗許可。這款療法針對的是CLDN18.2表達(dá)陽性的實體瘤，特別是那些伴有惡性腹腔積液的晚期患者。HD004不僅是華道生物申報的第四款CAR-T細(xì)胞藥物，更是其首款針對實體腫瘤的治療藥物，同時也在全球范圍內(nèi)開創(chuàng)了針對此類特定腫瘤治療的先河。

①全球首個針對1型糖尿病的干細(xì)胞療法邁進(jìn)3期臨床

近日，Vertex Pharmaceuticals宣布針對1型糖尿病開發(fā)的干細(xì)胞療法VX-880已進(jìn)入3期臨床試驗階段，這是1型糖尿病治療領(lǐng)域的一個重要里程碑。根據(jù)最近的一次報道，在1/2期臨床試驗中，所有接受全劑量單次輸注的12名患者在第90天時均展現(xiàn)出胰島細(xì)胞移植成功及對葡萄糖有反應(yīng)的胰島素生成。這些患者達(dá)到了美國糖尿病協(xié)會推薦的標(biāo)準(zhǔn)，即HbA1c水平低于7.0%。并有超過70%的時間血糖值處于正常范圍(70-180 mg/dL)，其中11位患者減少了外源性胰島素使用或完全停用。

②浦東區(qū)屬醫(yī)院首例國產(chǎn)CAR-T臨床應(yīng)用取得明顯效果

據(jù)悉，患者2018年明確診斷為多發(fā)性骨髓瘤，先后接受了化療、靶向治療、免疫治療以及自體造血干細(xì)胞移植等治療，曾2次達(dá)到緩解，2024年4月病情出現(xiàn)反復(fù)并持續(xù)進(jìn)展，來上海尋求進(jìn)一步治療，經(jīng)同濟(jì)大學(xué)附屬同濟(jì)醫(yī)院和復(fù)旦大學(xué)附屬浦東醫(yī)院專家團(tuán)隊評估后，決定在浦東醫(yī)院進(jìn)行伊基奧侖賽注射液免疫治療。該名患者于2024年9月11日回輸制備好的全人源BCMA CAR-T細(xì)胞，回輸治療過程順利，2周初評骨髓瘤負(fù)荷明顯下降，出院隨訪。在10月份的隨訪檢查中，結(jié)果顯示：患者骨髓檢查MRD陰性，M蛋白下降達(dá)77.2%，并且外周血和骨髓還可以檢測到BCMA CAR－T細(xì)胞，將進(jìn)一步持續(xù)發(fā)揮抗腫瘤作用。

③錢文斌教授牽頭的CD27裝甲BCMA CAR-T治療RRMM的I期研究結(jié)果

該研究為開放標(biāo)簽、單臂I期研究，共納入11例既往≥3線治療的18-70歲RRMM患者并接受CBG-002治療?；颊咧形?4歲，其中45.5%攜帶細(xì)胞遺傳學(xué)異常，45.5%存在髓外病變，既往中位4線治療。患者均接受過蛋白酶體抑制劑和免疫調(diào)節(jié)劑治療，63.6%為雙重難治，45.5%對達(dá)雷妥尤單抗耐藥，63.6%接受過自體造血干細(xì)胞移植。10例患者的靜脈-靜脈時間僅有10天，顯著短于目前上市的產(chǎn)品。

④Arcellx與Kite合作ddBCMA CAR-T療法亮眼結(jié)果公布，100%晚期癌癥患者應(yīng)答，近80%患者達(dá)完全緩解

11月5日，吉利德旗下Kite公司與Arcellx宣布將在今年的美國血液學(xué)會年會當(dāng)中，公布其聯(lián)合開發(fā)BCMA靶向CAR-T細(xì)胞療法anitocabtagene autoleucel用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的臨床試驗最新結(jié)果。目前公布的摘要結(jié)果顯示，接受anito-cel治療患者的總緩解率（ORR）高達(dá)100%，完全緩解/嚴(yán)格完全緩解（CR/sCR）率近80%，且未在患者中觀察到某些遲發(fā)性神經(jīng)毒性的案例。