“目前全球細(xì)胞與基因治療研發(fā)涉及在多個(gè)方面，其中CAR-T的研發(fā)最多，但是并不是說只有CAR-T，現(xiàn)在的TCRT、NKT、TILs、NK等等一系列細(xì)胞的研發(fā)都在做，這個(gè)數(shù)量已經(jīng)達(dá)到了2700多種，以每年36%的幅度在增長(zhǎng)，而我國(guó)在細(xì)胞與基因治療的創(chuàng)新非常有價(jià)值，在于這條賽道上的基礎(chǔ)研發(fā)方面一點(diǎn)也不落后。”國(guó)家癌癥中心、中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院副院長(zhǎng)李寧教授表示。

5月27日，由北京市人民政府、國(guó)家科技部、國(guó)家發(fā)改委主辦的2023中關(guān)村論壇平行論壇——“未來產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展論壇”在北京中關(guān)村國(guó)家自主創(chuàng)新示范區(qū)展示交易中心成功舉辦。論壇聚焦全球細(xì)胞與基因治療（CGT）產(chǎn)業(yè)發(fā)展未來，拓展產(chǎn)業(yè)發(fā)展新賽道，推動(dòng)各方共謀產(chǎn)業(yè)合作新機(jī)遇。

“當(dāng)前腫瘤領(lǐng)域有幾大需求，包括威脅生命健康的疾病、無太多標(biāo)準(zhǔn)治療的疾病，治療療效不好的疾病，人民群眾關(guān)注以及特別有些罕見的疾病，每一條在腫瘤領(lǐng)域都有明確的表現(xiàn)，所以這個(gè)領(lǐng)域是我們科技研發(fā)最熱的領(lǐng)域。”李寧教授介紹道，細(xì)胞與基因治療研發(fā)的關(guān)鍵和其他的藥物研發(fā)的關(guān)鍵有比較大的差別，因?yàn)榧?xì)胞治療是一個(gè)活的東西，它的參考維度是與療效相關(guān)的維度，需要多維度考量，細(xì)胞與基因治療研發(fā)很難做到出廠均致化，很多影響療效副作用的因素，在研發(fā)的過程當(dāng)中就需要臨床充分結(jié)合，獲得最優(yōu)解。

“藥物研發(fā)鏈條非常長(zhǎng)，藥物研發(fā)首先聚焦技術(shù)，其中靶點(diǎn)的選擇是關(guān)鍵?！眹?guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心王濤主任表示，藥物研發(fā)首先的理念是什么，首先靶向臨床需求，即未被滿足的臨床需求，一旦開始做藥物研發(fā)，第一件事分析靶向疾病領(lǐng)域治療沒有被解決的問題，第二是國(guó)內(nèi)創(chuàng)新能力在加速發(fā)展，但是相比歐美國(guó)家仍然處在第二梯隊(duì)，另外，當(dāng)前國(guó)內(nèi)藥物研發(fā)包括Car-T內(nèi)卷非常嚴(yán)重，除了看當(dāng)下藥物預(yù)留空間之外，還要考慮正在研發(fā)的藥物，他們一旦上市解決什么程度，避免內(nèi)卷。

北京市人民政府副秘書長(zhǎng)劉印春表示，近年來，北京發(fā)揮生命科學(xué)基礎(chǔ)研究方面的突出優(yōu)勢(shì)，著力將醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)打造為創(chuàng)新發(fā)展的“雙發(fā)動(dòng)機(jī)”之一。細(xì)胞與基因治療是北京重點(diǎn)發(fā)展的方向之一，在細(xì)胞與基因領(lǐng)域北京具有創(chuàng)新、臨床、人才、政策等多個(gè)方面的優(yōu)勢(shì)，擁有北生所、腦中心、昌平國(guó)家實(shí)驗(yàn)室等一批原創(chuàng)的機(jī)構(gòu)，北京入選斯坦福大學(xué)發(fā)布的全球前2%頂尖科學(xué)家榜單92人，位居國(guó)內(nèi)第一，在全國(guó)占比27%。入選“新基石”項(xiàng)目14人，占全國(guó)獲選人數(shù)50%。

“未來，整體的細(xì)胞治療在腫瘤臨床當(dāng)中的應(yīng)用需要一個(gè)群體性的合作，需要一個(gè)社會(huì)上的協(xié)作才能夠做出來。原來研發(fā)的可能是一條直鏈，現(xiàn)在隨著精準(zhǔn)化、個(gè)體化細(xì)胞的治療時(shí)代的來臨，細(xì)胞與基因治療要形成一個(gè)圓圈，在研發(fā)的最初的點(diǎn)，就要跟臨床上溝通，無論是臨床方向問題、適應(yīng)癥靶點(diǎn)問題，都需要選擇合適的位點(diǎn)和內(nèi)容。未來細(xì)胞與基因治療研發(fā)，也不止是企業(yè)、醫(yī)院乃至國(guó)家的事情，更是整個(gè)社會(huì)的事情?！崩顚幗淌谡f。