2月20日，成都市政府辦公廳發(fā)布《成都市促進(jìn)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展若干政策措施》，自2025年2月20日起施行，有效期3年。從支持藥械研發(fā)創(chuàng)新、提高臨床研究質(zhì)效、支持產(chǎn)品臨床應(yīng)用、支持企業(yè)發(fā)展壯大、構(gòu)建完善產(chǎn)業(yè)生態(tài)五個(gè)方面提出 25 條政策措施。如對Ⅰ類創(chuàng)新藥不同研發(fā)階段按投入給予相應(yīng)獎(jiǎng)勵(lì)；支持布局細(xì)胞與基因治療等前沿領(lǐng)域；探索建立創(chuàng)新藥械產(chǎn)品目錄推動(dòng)入院應(yīng)用等。

2月17日，鄭州航空港區(qū)發(fā)布《鄭州航空港經(jīng)濟(jì)綜合實(shí)驗(yàn)區(qū)促進(jìn)中原醫(yī)學(xué)科學(xué)城細(xì)胞和基因治療產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量集聚發(fā)展若干措施》。從支持先行先試、成果轉(zhuǎn)化、項(xiàng)目集聚、做優(yōu)做強(qiáng)4個(gè)方面提出9條政策，包括統(tǒng)籌專業(yè)力量建立細(xì)胞標(biāo)準(zhǔn)體系，探索“風(fēng)險(xiǎn)分級，準(zhǔn)入分類”管理制度，創(chuàng)新監(jiān)管模式；鼓勵(lì)主導(dǎo)或參與制定相關(guān)標(biāo)準(zhǔn)并給予獎(jiǎng)勵(lì)；支持重大項(xiàng)目落地和公共技術(shù)服務(wù)平臺建設(shè)等。

①新鄉(xiāng)醫(yī)學(xué)院第一附屬醫(yī)院干細(xì)胞臨床研究“雙備案”成功獲批

據(jù)2月17日新鄉(xiāng)日報(bào)消息，經(jīng)國家衛(wèi)生健康委審批，新鄉(xiāng)醫(yī)學(xué)院第一附屬醫(yī)院申報(bào)的干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)和項(xiàng)目——《自體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞體外構(gòu)建骨修復(fù)四肢長管狀骨缺損的臨床轉(zhuǎn)化研究》成功獲批。該項(xiàng)目聚焦解決臨床骨缺損治療中的國際性難題，為河南省干細(xì)胞研究領(lǐng)域增添了新亮點(diǎn)。

②美國FDA已接受AAV基因療法UX111的生物制品許可證申請（BLA）的審查

2月18日，Ultragenyx Pharmaceutical宣布美國FDA已接受AAV基因療法UX111的生物制品許可證申請（BLA）的審查，該申請旨在加速批準(zhǔn)UX111（ABO-102）AAV基因療法作為IIIA型黏多糖貯積癥（MPS IIIA）患者的治療方法。

③用于治療帕金森病的在研基因療法AB-1005已獲認(rèn)定

2月19日，拜耳（Bayer）的基因治療子公司AskBio宣布，用于治療帕金森病的在研基因療法AB-1005已獲得美國FDA授予的再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）認(rèn)定。AB-1005是旨在減緩帕金森病情進(jìn)展并改善患者運(yùn)動(dòng)結(jié)果的試驗(yàn)性基因療法。

④美國FDA已授予RPESC-RPE-4W移植再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法(RMAT)稱號

2025年2月18日，新澤西州李堡一家名為Luxa Biotechnology LLC (Luxa)的公司宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)已授予RPESC-RPE-4W移植再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法(RMAT)稱號，用于治療干性年齡相關(guān)性黃斑變性(dry AMD)患者。

⑤韓國干細(xì)胞治療合法化

據(jù)《朝鮮日報(bào)》報(bào)道，韓國修訂版《先進(jìn)再生生物法》（Advanced Regenerative Bio Law）于今日（2025年2月21日）正式生效。該法律規(guī)定：患有“嚴(yán)重、罕見或無法治愈”疾病且未參與臨床研究的患者，接受尚處于研究階段，但已證明安全性和有效性的干細(xì)胞、免疫細(xì)胞以及基因療法。

⑥活細(xì)胞內(nèi)單分子RNA成像技術(shù)取得進(jìn)展

2025年2月18日，諾貝爾化學(xué)獎(jiǎng)得主Jennifer Doudna教授團(tuán)隊(duì)在《Nature Biotechnology》期刊發(fā)表論文，開發(fā)了一種基于CRISPR–Csm系統(tǒng)的單分子活細(xì)胞熒光原位雜交技術(shù)（smLiveFISH）。該技術(shù)可直接且高效地在活細(xì)胞中追蹤未經(jīng)修飾的單個(gè)RNA分子，為研究RNA的動(dòng)態(tài)行為提供了新的工具。

①MK-6070獲中國臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可

2月20日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）公示，默沙東申報(bào)的Ⅰ類新藥注射用MK-6070獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，擬用于小細(xì)胞肺癌的治療。MK-6070是一種靶向DLL3 的三特異性T細(xì)胞接合器，由抗DLL3抗體、抗CD3抗體和抗白蛋白抗體構(gòu)成，能引導(dǎo)T細(xì)胞精準(zhǔn)殺死表達(dá)DLL3的癌細(xì)胞，DLL3在小細(xì)胞肺癌和其他神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤中高表達(dá)，在正常組織中極少表達(dá)。

②漢密頓生物2個(gè)干細(xì)胞新藥臨床試驗(yàn)申請項(xiàng)目受理

近日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）受理了來自武漢漢密頓生物科技股份有限公司的兩個(gè)干細(xì)胞Ⅰ類新藥（IND）,受理號分別為CXSL2500146/CXSL2500147,分別用于治療糖尿病腎病和卵巢早衰，這表明漢密頓生物人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞臨床新藥研制再次迎來新突破！

③中盛溯源（廣州）生物科技有限公司申報(bào)的“NCR101注射液”獲批臨床默示許可

2月19日，CDE官網(wǎng)訊，該產(chǎn)品擬用于治療間質(zhì)性肺病（ILD）。據(jù)了解，NCR101是全球首款獲批臨床的誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）來源的基因修飾間充質(zhì)樣細(xì)胞（MSC）治療產(chǎn)品，也是中盛溯源繼“NCR100注射液”后第二款獲批臨床的iPSC來源MSC（iMSC）產(chǎn)品。