據(jù)上海市東方醫(yī)院1月7日對(duì)外發(fā)布的消息，通過(guò)人自體iPSC在體外再生健康的神經(jīng)細(xì)胞，用以治療帕金森病。目前，多例受試者的運(yùn)動(dòng)能力及生活質(zhì)量較細(xì)胞治療前有明顯改善。這也是國(guó)內(nèi)首次采用人自體iPSC來(lái)源的亞型特化多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞替代性移植治療帕金森病，研究顯示出較好的臨床治療安全性和有效性。

近年，隨著科學(xué)家對(duì)神經(jīng)系統(tǒng)可塑性和神經(jīng)再生方面的深入研究，干細(xì)胞療法成為當(dāng)前國(guó)際上的研究熱點(diǎn)。

┃目前，臨床試驗(yàn)中應(yīng)用較多的干細(xì)胞類(lèi)型，包括間充質(zhì)干細(xì)胞、神經(jīng)干細(xì)胞、胚胎干細(xì)胞和誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）等。

┃國(guó)外已有多項(xiàng)iPSC細(xì)胞衍生的多巴胺能祖細(xì)胞治療帕金森病的臨床前研究。靈長(zhǎng)類(lèi)動(dòng)物試驗(yàn)表明，iPSC細(xì)胞治療帕金森病是安全有效的，其結(jié)果對(duì)于細(xì)胞移植療法的臨床轉(zhuǎn)化具有重要指導(dǎo)意義。

┃研究團(tuán)隊(duì)聯(lián)合開(kāi)發(fā)了自體iPSC來(lái)源的多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞注射液，首例受試者為一名多年帕金森病患者，幾乎喪失運(yùn)動(dòng)能力。團(tuán)隊(duì)通過(guò)腦立體定向移植的給藥方式，將多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞送達(dá)其腦內(nèi)特定部位——?dú)ず恕?/p>

“移植細(xì)胞通過(guò)在殼核定值并分泌多巴胺，補(bǔ)充患者腦內(nèi)多巴胺能細(xì)胞的缺失功能，進(jìn)而發(fā)揮其治療作用。”吳景文表示，患者術(shù)后12個(gè)月有效性分析顯示，其運(yùn)動(dòng)功能顯著增強(qiáng)，能完成步行、跑步、使用筷子、寫(xiě)字等，每日藥物“開(kāi)期”（即藥物有效期）時(shí)間延長(zhǎng)，“關(guān)期”（即藥物失效期）縮短，改善約2小時(shí)/天。

本項(xiàng)目的研究結(jié)果將有助于評(píng)估采用人iPSC分化的多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞治療帕金森病的安全性、分析其對(duì)個(gè)體受試者療效的影響、成藥性及未來(lái)臨床應(yīng)用潛力。該療法有可能逆轉(zhuǎn)帕金森病的惡化病程，為我國(guó)帕金森病臨床治療增添新策略。

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