2024年12月31日，國家藥監(jiān)局藥審中心（CDE）發(fā)布《腺相關病毒載體基因治療產品非臨床研究技術指導原則》，自發(fā)布之日起施行。

2024年12月31日，國家藥監(jiān)局藥審中心（CDE）發(fā)布《嵌合抗原受體T細胞治療血液淋巴系統(tǒng)惡性腫瘤臨床試驗技術指導原則（試行）》，自發(fā)布之日起施行。

2024年12月31日，《上海市藥品和醫(yī)療器械管理條例》由上海市第十六屆人大常委會第十八次會議表決通過，并將于2025年3月1日正式施行。

《上海市藥品和醫(yī)療器械管理條例》以創(chuàng)新和服務為核心，通過制度化手段破解行業(yè)發(fā)展瓶頸，特別是在細胞和基因治療等前沿技術領域提供了前所未有的支持。

未來，這部法規(guī)的落地實施不僅將鞏固上海在生物醫(yī)藥領域的領先地位，也將為中國整體生物醫(yī)藥產業(yè)的發(fā)展開辟新的篇章。

①國家藥監(jiān)局批準，我國首款干細胞治療藥品上市

2025年1月2日，國家藥監(jiān)局通過優(yōu)先審評審批程序附條件批準我國首款干細胞治療藥品艾米邁托賽注射液上市，用于治療14歲以上消化道受累為主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。該藥品作為處方藥上市，將在醫(yī)院憑醫(yī)生處方用于治療相應疾病，不僅意味著移植物抗宿主病患者獲得了全新的治療方案，也意味著間充質干細胞療法的臨床應用和商業(yè)化之路由此啟航，未來前景值得期待。

②5部門聯(lián)合印發(fā)《北京市加快細胞與基因治療產業(yè)創(chuàng)新發(fā)展三年行動方案》

2024年12月27日，北京市科學技術委員會、中關村科技園區(qū)管理委員會等5部門發(fā)布關于印發(fā)《北京市加快細胞與基因治療產業(yè)創(chuàng)新發(fā)展三年行動方案》的通知。

以打造細胞與基因治療產業(yè)創(chuàng)新策源地和增長極為主線，持續(xù)構建完善創(chuàng)新鏈和產業(yè)鏈融合的產業(yè)創(chuàng)新生態(tài)，不斷增強北京醫(yī)藥健康產業(yè)高質量發(fā)展新動能。

①星漢德生物全球首創(chuàng)治療HPV病毒感染惡性腫瘤全新一代TCR-T細胞療法IND獲批

2025年1月2日，星漢德生物（SCG）宣布，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（NMPA）已批準其全新一代人乳頭瘤病毒（HPV）特異性T細胞受體（TCR）工程化T細胞治療——SCG142的新藥臨床試驗（IND）申請，用于治療HPV感染相關的惡性腫瘤，包括宮頸癌、口咽癌、頭頸癌、陰道癌、外陰癌和陰莖癌等。

②靖因藥業(yè)又一款siRNA療法臨床試驗申報獲中國藥監(jiān)局受理

2024年12月31日，靖因藥業(yè)宣布其遞交的SRSD216臨床試驗申請（IND）成功獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審核中心（CDE）的受理。SRSD216是一種用于治療高脂蛋白血癥(a)的新一代siRNA療法。

③易慕峰生物EpCAM CAR-T細胞治療產品新增適應癥IND申請獲CDE受理

近日，易慕峰生物宣布其自主研發(fā)的靶向EpCAM自體CAR-T細胞注射液產品（IMC001）新增適應癥的臨床試驗申請已獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）受理，用于治療上皮性晚期實體瘤。此前，IMC001已于2024年2月獲得中美雙報的IND批準，用于治療EpCAM 表達陽性的晚期消化系統(tǒng)腫瘤。

①全球首例！多克隆調節(jié)性T細胞（Treg）鞘內注射治療漸凍癥在鄭州大學第一附屬醫(yī)院完成首例受試者給藥

近日，由上海賽爾欣生物醫(yī)療科技有限公司（簡稱“賽爾欣生物”）自主研發(fā)的NP001產品在鄭州大學第一附屬醫(yī)院完成了首例肌萎縮側索硬化（俗稱漸凍癥，ALS）受試者給藥。目前受試者各項指標和耐受性良好。

②科濟藥業(yè)宣布啟動通用型CD19/CD20 CAR-T細胞療法IIT臨床試驗

2024年12月31日，一家致力于血液惡性腫瘤和實體瘤治療的創(chuàng)新CAR-T細胞療法公司——科濟藥業(yè)，正式宣布在中國啟動了一項針對復發(fā)/難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）的研究者發(fā)起的臨床試驗（IIT）。

此次試驗的候選產品為KJ-C2219，這是一款由科濟藥業(yè)自主研發(fā)的靶向CD19/CD20的通用型CAR-T細胞治療產品。

③科濟藥業(yè)宣布Claudin18.2 CAR-T舒瑞基奧侖賽注射液中國胃癌關鍵II期臨床試驗取得初步陽性結果

2024年12月30日，科濟藥業(yè)宣布，關鍵II期臨床試驗CT041-ST-01（NCT04581473）已取得陽性結果。該試驗是一項在中國進行的隨機對照、多中心的臨床試驗，旨在評估舒瑞基奧侖賽注射液（研發(fā)代碼：CT041，一種靶向Claudin18.2自體CAR-T細胞候選產品）治療Claudin18.2表達陽性、既往接受過至少2線治療失敗的晚期胃/食管胃結合部腺癌的有效性和安全性，受試者以2:1的比例隨機分配至舒瑞基奧侖賽注射液組或研究者選擇治療組（包括紫杉醇、多西他賽、伊立替康、阿帕替尼或納武利尤單抗）。

④諾華 SMA 基因療法 III 期臨床成功，用于 2-18 歲人群

2024年12 月 30 日，諾華宣布一項 III 期隨機、雙盲、假對照 STEER 研究達到主要終點。該研究旨在評估一次性鞘內注射 Onasemnogene abeparvovec (OAV101 IT) 對未經治療的 2 型 SMA 患者（年齡 2 至 18 歲，能夠坐立但從未獨立行走）的臨床療效、安全性和耐受性。根據新聞稿指出，這是首個在兩歲及以上未接受治療的 SMA 患者中具有臨床獲益的試驗性基因療法。

⑤賽爾欣生物多克隆調節(jié)性T細胞（Treg）鞘內注射治療漸凍癥完成首例受試者給藥

2024年12月24日，由上海賽爾欣生物醫(yī)療科技有限公司自主研發(fā)的NP001產品在鄭州大學第一附屬醫(yī)院完成了首例肌萎縮側索硬化（俗稱漸凍癥，ALS）受試者給藥。目前受試者各項指標和耐受性良好。