“Science年度十大科學(xué)突破”是由《Science》雜志每年組織評選的一項活動，旨在表彰一年中全球范圍內(nèi)最引人注目的科學(xué)研究成果。

2024年12月12日，《科學(xué)》（Science）發(fā)布了年度十大科學(xué)突破，“利用CAR-T治療自身免疫疾病”的突破性研究榮獲亞軍。

《科學(xué)》（Science）雜志

系統(tǒng)性紅斑狼瘡、硬皮病、多發(fā)性硬化癥等自身免疫疾病都是由于不正常的免疫細胞產(chǎn)生并釋放了攻擊自身健康組織的自身抗體。臨床上常用治療方法（如免疫抑制劑）來改善，但它們并不總能阻止疾病進展，而且可能會伴有嚴重副作用。近年來，特別是今年，一種新的療法——CAR-T細胞療法在自身免疫疾病方面展現(xiàn)了巨大前景，特別是在治療重癥患者中取得了顯著的改善，開啟了自身免疫性疾病治療的新篇章。

CAR-T 療法于近15 年前首次作為血液腫瘤療法出現(xiàn)（并于2013年被Science雜志評為年度重大突破）。這是一種完全不同的疾病治療方法：醫(yī)生從患者的白細胞中分離出T細胞（免疫系統(tǒng)的哨兵），然后對這些細胞進行基因改造（通常用于尋找并摧毀免疫系統(tǒng)的另一個組成部分B細胞），再將其送回患者體內(nèi)。癌性B細胞是某些白血病和淋巴瘤的根源，而CAR-T療法可以消滅它們，全球首位被CAR-T治愈的白血病女孩Emily至今已無癌生存12年。

Emily無癌11年打卡照片

B細胞也在自身免疫中發(fā)揮作用，特別是通過釋放攻擊關(guān)節(jié)、肺、腎等部位的毒性自身抗體。鑒于B細胞在自身免疫性疾病中的重要作用，國內(nèi)外已有不少團隊嘗試將CAR-T療法應(yīng)用于自身免疫性疾病，并已展現(xiàn)出優(yōu)異的安全性和有效性。

如2024年2月，德國埃爾朗根-紐倫堡大學(xué)（FAU）的 Georg Schett 教授團隊報告了15名患有狼瘡、硬皮病或肌肉損傷性疾病肌炎的患者的情況，這些患者均在4至29個月前接受過 CAR-T 療法，所有8名狼瘡患者均進入到無藥物緩解狀態(tài)；其他一些人仍然有癥狀，但都放棄了免疫抑制劑。

目前還有很多工作要做。科學(xué)家們?nèi)栽谂α私饷庖哌^度反應(yīng)等嚴重副作用的發(fā)生頻率，以及完全緩解的常見程度和持續(xù)時間。

總結(jié)來說，CAR-T細胞基因療法為自身免疫疾病的治療開辟了新的篇章，提供了可能更有效且副作用較少的新選擇。隨著更多臨床試驗的開展和技術(shù)的進步，這種創(chuàng)新療法有望為更多患者帶來希望。