12月10日，上海市人民政府辦公廳正式發(fā)布了《上海市支持上市公司并購重組行動方案（2025—2027年）》，明確提出設(shè)立100億元生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)并購基金，以進(jìn)一步推動生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展和并購重組。《方案》共12條，其中4條重點(diǎn)提到生物醫(yī)藥。

①首次用通用型CAR-T治療自身免疫疾病，中國科學(xué)家當(dāng)選Nature年度十大人物

12月9日，《自然》（Nature）公布了2024年度十大人物。其中，有兩位來自中國的科學(xué)家，其中一位是海軍軍醫(yī)大學(xué)第二附屬醫(yī)院（上海長征醫(yī)院）風(fēng)濕免疫科主任醫(yī)師徐滬濟(jì)。徐滬濟(jì)團(tuán)隊(duì)的研究，使用健康捐贈者的供體細(xì)胞（而不是患者自身細(xì)胞）來源的CAR-T細(xì)胞療法治療自身免疫病患者。這種通用型CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品，是大規(guī)模生產(chǎn)CAR-T細(xì)胞療法治療自身免疫病邁出的關(guān)鍵第一步，有望大幅提高CAR-T細(xì)胞療法的可及性。

②7天完成自體CAR-T細(xì)胞制造和回輸，超高緩解率創(chuàng)新療法最新研究結(jié)果公布

近日，Galapagos NV公司在第66屆美國血液學(xué)會（ASH）年會上公布了其正在進(jìn)行的GLPG5101 CD19 CAR T細(xì)胞療法1/2期臨床研究（ATALANTA-1研究）的新數(shù)據(jù)。該研究針對的是復(fù)發(fā)或難治性非霍奇金淋巴瘤（R/R NHL）患者群體。最新臨床數(shù)據(jù)顯示，共49名患者接受了CD19 CAR-T細(xì)胞療法輸注，其中，在套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者中，8名療效可評估的患者全部對治療有反應(yīng)（ORR和CRR均為100%），GLPG5101臨床研究安全性數(shù)據(jù)亮眼。

③鯤石生物CAR-M治療胰腺癌成果發(fā)布，安全有效

近日，鯤石生物尹秀山教授團(tuán)隊(duì)和中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院劉喬飛主任、廖泉主任、趙玉沛院士團(tuán)隊(duì)合作共同在期刊《Molecular Cancer》上發(fā)表了研究論文。在這項(xiàng)研究里，科研人員聚焦于c-MET靶向的嵌合抗原受體巨噬細(xì)胞（CAR-M）在胰腺癌治療中的應(yīng)用，證實(shí)了CAR-M-c-MET不僅能夠有效抑制胰腺癌的發(fā)展，還能提升化療藥物的治療效果，且安全性良好，未見明顯副作用。

④近90%患者檢查不到癌細(xì)胞，強(qiáng)生/傳奇生物CAR-T療法最新研究結(jié)果發(fā)布

強(qiáng)生（Johnson & Johnson）公司日前公布了3期臨床試驗(yàn)CARTITUDE-4的最新研究結(jié)果。結(jié)果顯示，在接受過1至3種治療方案（包括蛋白酶體抑制劑），且對來那度胺耐藥的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）患者中，單次輸注與傳奇生物聯(lián)合開發(fā)的CAR-T細(xì)胞療法Carvykit（cilta-cel），與標(biāo)準(zhǔn)治療方案相比，顯著提高了患者的微量殘留?。∕RD）陰性率。MRD是多發(fā)性骨髓瘤患者延長生存期的重要預(yù)后指標(biāo)，MRD陰性意味著采用靈敏檢測手段無法檢測到血液中存在癌細(xì)胞。

①艾博生物凍干RSV mRNA疫苗IND獲CDE受理

2024年12月11日，據(jù)國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)公示，蘇州艾博生物科技有限公司（簡稱“艾博生物”）申報的凍干呼吸道合胞病毒（RSV）mRNA疫苗新藥臨床試驗(yàn)申請獲受理（受理號：CXSL2400848、CXSL2400849、CXSL2400850），系第三款凍干呼吸道合胞病毒（RSV）mRNA疫苗。RSV感染可能會引起暴發(fā)流行，現(xiàn)有的臨床治療手段主要為支持治療和對癥治療，而缺乏特效抗病毒治療方案。接種預(yù)防性疫苗進(jìn)行主動免疫，是避免RSV重癥感染和減少死亡的關(guān)鍵措施。

②永泰生物細(xì)胞治療產(chǎn)品獲CDE突破性療法認(rèn)定

12月11日，永泰生物-B（06978.HK）研發(fā)的抗CD19單鏈抗體嵌合抗原受體T細(xì)胞注射液成功被CDE納入突破性治療品種名單，適應(yīng)癥為25歲（含）以下復(fù)發(fā)/難治B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病。

③錦籃基因GC101注射液榮獲突破性治療品種認(rèn)定

12月11日，北京錦籃基因科技有限公司自主研發(fā)的GC101注射液被CDE正式納入突破性治療品種名錄，適應(yīng)癥為2型脊髓性肌萎縮癥（5q SMA），GC101注射液是錦籃基因自主研發(fā)的國內(nèi)首個且唯一可供髓鞘內(nèi)用藥治療SMA的AAV基因治療產(chǎn)品，適應(yīng)癥包括1型 SMA、2型 SMA及3型SMA。已開展的臨床試驗(yàn)研究數(shù)據(jù)表明，接受GC101注射液治療的2型SMA受試者已觀察到顯著且具突破性療效。

④易慕峰生物納米抗體CLDN 18.2 CAR-T獲美國FDA快速通道資格

近日，致力于突破實(shí)體瘤治療的免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品開發(fā)企業(yè)易慕峰生物宣布其自主研發(fā)的靶向CLDN 18.2的自體CAR-T產(chǎn)品IMC002已獲得美國食品和藥品管理局（FDA）的快速通道資格（FTD），用于治療不可切除的局部晚期、復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性CLDN 18.2陽性胃癌患者。IMC002是一款基于高特異性VHH納米抗體選擇靶向CLDN18.2的自體CAR-T產(chǎn)品。這種高特異性抗體有望提升IMC002的耐受性和擴(kuò)展臨床劑量范圍，并有助于擴(kuò)展其在前線治療、聯(lián)合/序貫治療等應(yīng)用場景，最終突破實(shí)體瘤治療的難題。CLDN18.2在包括胰腺癌和胃癌在內(nèi)的多種腫瘤中高度表達(dá)，是CAR-T細(xì)胞治療的理想靶點(diǎn)。

⑤多能干細(xì)胞治療糖尿病新藥獲批臨床

國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心(CDE)正式批準(zhǔn)了首款基于多能干細(xì)胞技術(shù)的糖尿病治療藥物進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段，用于治療1型糖尿病。這一剛剛獲批進(jìn)入臨床試驗(yàn)的新藥，是RGB-5088胰島細(xì)胞注射液，基于先進(jìn)的化學(xué)小分子誘導(dǎo)技術(shù)，通過將體細(xì)胞重編程為iPS，再進(jìn)一步制備成胰島細(xì)胞,以替代患者體內(nèi)喪失功能的胰島細(xì)胞，從而實(shí)現(xiàn)血糖水平的長期穩(wěn)定控制。

①璦格干細(xì)胞“AG1001細(xì)胞注射液”順利完成臨床1期全部患者給藥

近日，北京璦格干細(xì)胞“AG1001細(xì)胞注射液”在北京協(xié)和醫(yī)院順利完成臨床試驗(yàn)Ⅰ期最后兩例受試者給藥，該產(chǎn)品是世界首個獲批進(jìn)入注冊臨床試驗(yàn)的用于治療系統(tǒng)性硬化癥（Systemic Sclerosis，SSc）手部皮膚病變的細(xì)胞治療產(chǎn)品，未來有望為全球系統(tǒng)性硬化癥患者帶來全新的臨床治療效果。給藥方式為局部注射，在目前已完成的I期臨床試驗(yàn)中表現(xiàn)出良好的安全性和初步療效。公司

②信念醫(yī)藥AAV基因療法BBM-H901用于成人血友病B患者的III期臨床研究成果正式公布

12月9日，信念醫(yī)藥集團(tuán)（以下簡稱信念醫(yī)藥）與武田中國聯(lián)合宣布：用于治療成人血友病B的基因治療藥物BBM-H901注射液的III期臨床研究結(jié)果，成功入選第66屆美國血液學(xué)會（ASH）年會，并以學(xué)術(shù)海報形式進(jìn)行了展示。研究結(jié)果顯示，相較于預(yù)防性FIX替代療法，BBM-H901注射液能夠顯著降低患者的年化出血率（ABR），快速提升患者體內(nèi)FIX活性水平并持續(xù)穩(wěn)定表達(dá)。與此同時，研究數(shù)據(jù)亦顯示該款藥物具有良好的安全性和耐受性。

③960醫(yī)院開展兩項(xiàng)間充質(zhì)干細(xì)胞臨床研究，探索甲減與乳腺炎新療法

中國人民解放軍聯(lián)勤保障部隊(duì)第九六〇醫(yī)院（原濟(jì)南軍區(qū)總醫(yī)院）宣布啟動兩項(xiàng)新的間充質(zhì)干細(xì)胞臨床研究，分別針對甲狀腺功能減退癥（甲減）和難治性非哺乳期乳腺炎。