行業(yè)動態(tài)

① 美首個獲批上市的間充質干細胞療法單次價格為194,000美元

2025年2月26日，Mesoblast公布了Ryoncil的定價及市場推廣策略。該療法的推薦劑量為2×10^6 MSC/kg體重，通過靜脈輸注，每周兩次，連續(xù)4周。其單次治療的批發(fā)采購成本（WAC）為194,000美元，且與患者的體重無關。

② 四川首次發(fā)布干細胞地方標準

     2025年2月28日，四川省干細胞地方標準發(fā)布暨宣貫會在成都前沿醫(yī)學中心隆重舉行。四川省經(jīng)信廳、省衛(wèi)健委、省市場監(jiān)管局、省質標院等部門領導，省干細胞標準化工作委員會委員，以及行業(yè)專家、醫(yī)療機構、企業(yè)代表和媒體等齊聚一堂，共同見證《DB51/T 3216-2024 人牙來源間充質干細胞質量規(guī)范》《DB51/T 3217-2024 人源干細胞庫建設與管理規(guī)范》兩項地方標準的正式發(fā)布，為干細胞技術研發(fā)、臨床轉化及產(chǎn)業(yè)化發(fā)展提供了技術標準和監(jiān)管依據(jù)，為干細胞技術規(guī)范化應用與高質量發(fā)展注入了強勁動力。

③ 科濟藥業(yè) CAR-T 療法進展

科濟藥業(yè)宣布與珠海橫琴軟銀基金合作，加速通用型 CAR-T 產(chǎn)品 CT0590 的研發(fā)。其 I 期臨床試驗數(shù)據(jù)顯示，患者治療后完全緩解率（sCR）達 100%，且生產(chǎn)成本僅為傳統(tǒng)自體 CAR-T 的 10%，有望打破實體瘤治療壁壘。

④ 北京協(xié)和醫(yī)院：全球首創(chuàng)TCR-T療法

近日，北京協(xié)和醫(yī)院全球首創(chuàng)的TCR-T療法，成功幫助一名乙肝相關性肝癌晚期患者實現(xiàn)了生命的逆轉，不僅100%清除了乙肝病毒，還讓腫瘤病灶顯著縮小。這一突破性成果，無疑為無數(shù)乙肝患者和肝癌患者帶來了新的希望。

⑤ 上海打通細胞治療產(chǎn)品出海路徑

上海海關與上海市經(jīng)信委等十余部門組建的生物醫(yī)藥特殊物品聯(lián)合監(jiān)管機制，打通了細胞治療產(chǎn)品出海路徑。上海海關針對細胞治療產(chǎn)品原料有效期短、對存儲溫度敏感等特點，采用針對性舉措解決企業(yè)痛點，在全國海關率先制定優(yōu)化 CAR - T 細胞商業(yè)化產(chǎn)品進境加工后復出境監(jiān)管工作方案，覆蓋進出境全部海關業(yè)務環(huán)節(jié)。

⑥ 突破！科學家發(fā)現(xiàn)NK細胞工科艾滋病新途徑。

美國費城威斯塔研究所(The Wistar Institute) HIV 治療和病毒性疾病中心的研究人員成功發(fā)現(xiàn)了一種新方法，即利用自然殺傷 (NK) 細胞來瞄準和殺死使病毒存活的 HIV 陽性細胞。威斯塔研究所的科學家將這種新方法稱為“NuKES”：自然殺傷增強策略。

⑦ 解放軍總醫(yī)院鼻噴干細胞外泌體應對孤獨癥研究項目ONE取得重要進展

     近日，解放軍總醫(yī)院第一醫(yī)學中心兒科正在開展“臍帶間充質干細胞來源外泌體鼻噴改善血清炎癥因子高表達孤獨癥患兒治療效果的單中心、雙盲平行對照臨床研究”項目，取得重要進展——首例受試者順利完成第一階段研究治療，情況平穩(wěn)各項指標正常，順利出院，后續(xù)還將繼續(xù)兩個階段的臨床研究應用。

⑧ 全球首個醫(yī)院級自體iPS細胞制備中心啟動

2025年2月24日，美國劍橋市的細胞科技公司Cellino與麻省總醫(yī)院布萊根基因和細胞治療研究所（GCTI）宣布，聯(lián)合啟動全球首個基于醫(yī)院的自體誘導多能干細胞 （iPSC）制備中心。該項目由人工智能驅動的 “星云”（Nebula）技術提供支持。

⑨ 干細胞臨床研究邁入規(guī)范化時代：湖州與新鄉(xiāng)醫(yī)院雙備案制落地觀察

近日，國家衛(wèi)健委官網(wǎng)更新公示——湖州市中心醫(yī)院與新鄉(xiāng)醫(yī)學院第一附屬醫(yī)院正式通過干細胞臨床研究“雙備案制”審核。標志著干細胞技術正在逐步從一線大城市走向地市級及中小型醫(yī)院。這一變化不僅展示了干細胞技術的成熟，也預示著干細胞治療在全國范圍內的全面普及將指日可待。

新藥進展

臨床試驗

① 漸凍癥治療邁入新階段

士澤生物全球首款通用型iPSC療法獲FDA/NMPA臨床試驗許可士澤生物于2025年2月24日宣布，其自主研發(fā)的全球首款通用型iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞注射液XS-228，用于治療肌萎縮側索硬化癥（ALS，俗稱漸凍癥）的研究性新藥（IND）申請已獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）完全批準開展注冊臨床試驗。

② FDA首次批準誘導多能干細胞（iPSC）療法進入Ⅲ期臨床試驗

最近，美國FDA批準了這項干細胞療法進入Ⅲ期臨床試驗階段，這標志著該療法在臨床應用方面邁出了重要一步。該臨床試驗將在美國的多個地區(qū)進行，采用雙盲、隨機對照的試驗設計，主要評估治療的有效性和安全性。研究將著重考察包括胚胎發(fā)育、妊娠率等關鍵指標，以及母體健康和活產(chǎn)率等安全終點。

③ 全球首款中美聯(lián)合臨床的帕金森病自體細胞療法問世

該藥品的IND（新藥臨床研究申請）已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的正式批準，這標志著UX-DA001成為全球首款同時在中美兩國獲批進入臨床階段的基于iPSC的帕金森病自體細胞治療藥物。據(jù)了解，UX-DA001在FDA的30天審評周期內一次性順利獲得批準，為全球帕金森病的治療領域注入了新的活力和希望。