CGT產(chǎn)業(yè)鏈周刊 | 國家藥監(jiān)局發(fā)布《細(xì)胞治療產(chǎn)品生產(chǎn)檢查指南》引領(lǐng)行業(yè)規(guī)范化
重磅政策
1、國家藥監(jiān)局核查中心發(fā)布了《細(xì)胞治療產(chǎn)品生產(chǎn)檢查指南》
2025年1月13日，國家藥監(jiān)局核查中心發(fā)布了《細(xì)胞治療產(chǎn)品生產(chǎn)檢查指南》，這一新規(guī)的出臺無疑為細(xì)胞治療行業(yè)帶來了新的變革。作為細(xì)胞治療領(lǐng)域的重要規(guī)范文件，該指南旨在加強(qiáng)細(xì)胞治療產(chǎn)品的生產(chǎn)質(zhì)量管理，確保產(chǎn)品的安全性與有效性，并進(jìn)一步推動我國細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)的健康發(fā)展。
2、浙江省經(jīng)濟(jì)和信息化廳發(fā)布《浙江省加快合成生物產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展的實(shí)施方案》
2025年1月16日，浙江省經(jīng)濟(jì)和信息化廳發(fā)布了《浙江省加快合成生物產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展的實(shí)施方案》印發(fā)的相關(guān)信息。提出“生物醫(yī)藥”、“生物化工”、“生物材料”、“生物農(nóng)業(yè)”、“生物食品”、“生物能源”六大產(chǎn)業(yè)發(fā)展方向。
行業(yè)動態(tài)
①美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）宣布授予 IPS HEART 的 GIVI-MPC 干細(xì)胞療法孤兒藥資格（ODD）
2025年1月13日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）宣布授予 IPS HEART 的 GIVI-MPC 干細(xì)胞療法孤兒藥資格（ODD），用于治療貝克爾型肌營養(yǎng)不良癥（BMD）。這一決定標(biāo)志著干細(xì)胞療法在攻克罕見遺傳性肌肉疾病領(lǐng)域取得了重要里程碑，為數(shù)百萬患者帶來了新的希望。
②拜耳旗下的 BlueRock Therapeutics 公司與摩根大通年度醫(yī)療保健會議召開
2025年1月13日，拜耳旗下的 BlueRock Therapeutics 公司與摩根大通年度醫(yī)療保健會議同時(shí)宣布，Bemdaneprocel 細(xì)胞療法對照雙盲試驗(yàn)預(yù)計(jì)于今年上半年開始。
③美國臨床階段再生醫(yī)學(xué)公司RION宣布完成DFU 2 期臨床試驗(yàn)患者招
2025年1月14日，RION 是美國明尼蘇達(dá)州羅切斯特一家處于外泌體治療前沿的臨床階段再生醫(yī)學(xué)公司，該公司14日宣布，其已完成純化外泌體產(chǎn)品? (PEP?) 治療糖尿病足潰瘍 (DFU) 的 2 期臨床試驗(yàn)的患者招募。這一里程碑標(biāo)志著該公司在開發(fā)治療慢性傷口護(hù)理的尖端療法的使命上邁出了重要一步。
④《臨床指南》正式發(fā)布，干細(xì)胞治療膝關(guān)節(jié)炎有新標(biāo)準(zhǔn)，規(guī)范診療造福千萬患者
近日，《人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療膝骨性關(guān)節(jié)炎臨床應(yīng)用指南》（T/ZGCIT 015-2024）（以下簡稱《指南》）正式發(fā)布。這份重磅文件由全國59家高校及科研院所的90余位專家聯(lián)合起草，為膝骨性關(guān)節(jié)炎（OA）患者帶來了新希望。
⑤日本將于今年 4 月開啟 iPS 細(xì)胞自動化制備新時(shí)代
繼成功實(shí)現(xiàn)誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞（ iPS）創(chuàng)建過程的自動化之后，京都大學(xué)的 CiRA 基金會將于今年4月開始利用自動化培養(yǎng)系統(tǒng)從患者自身細(xì)胞中生產(chǎn)誘導(dǎo)多能干細(xì)胞細(xì)胞。
新藥進(jìn)展
①科濟(jì)藥業(yè)通用型CAR-T產(chǎn)品完成IIT首例受試者給藥
2025年1月13日，科濟(jì)藥業(yè)（股票代碼：2171.HK），一家主要專注于治療血液惡性腫瘤和實(shí)體瘤的創(chuàng)新CAR-T細(xì)胞療法公司宣布，公司自主研發(fā)的一款靶向CD19/CD20的通用型CAR-T細(xì)胞治療候選產(chǎn)品KJ-C2219已完成研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)（IIT）的首例受試者給藥。
②全球首個(gè)！成都優(yōu)賽諾臍血來源通用型CAR-T產(chǎn)品在美獲批臨床
近日，成都優(yōu)賽諾生物科技有限公司（以下簡稱：成都優(yōu)賽諾）宣布其自主研發(fā)的靶向CD19嵌合抗原受體（CAR）異體通用型T細(xì)胞注射液（UC101）于2025年1月11日獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）關(guān)于新藥臨床試驗(yàn)申請（IND）的批準(zhǔn)。這也是國內(nèi)首款通過FDA 新藥臨床試驗(yàn)申請的通用型CAR-T產(chǎn)品。
③國內(nèi)9款臨床試驗(yàn)，國外多款干細(xì)胞藥物上市，用于治療治療膝骨關(guān)節(jié)炎
目前，國內(nèi)已有9款以上用于治療膝骨關(guān)節(jié)炎的干細(xì)胞新藥獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可。這些臨床應(yīng)用的獲批，標(biāo)志著干細(xì)胞療法在骨關(guān)節(jié)炎治療領(lǐng)域日趨成熟。
臨床研究
①美國臨床階段再生醫(yī)學(xué)公司RION宣布完成DFU 2 期臨床試驗(yàn)患者招募
2025年1月14日，RION 是美國明尼蘇達(dá)州羅切斯特一家處于外泌體治療前沿的臨床階段再生醫(yī)學(xué)公司，該公司14日宣布，其已完成純化外泌體產(chǎn)品? (PEP?) 治療糖尿病足潰瘍 (DFU) 的 2 期臨床試驗(yàn)的患者招募。這一里程碑標(biāo)志著該公司在開發(fā)治療慢性傷口護(hù)理的尖端療法的使命上邁出了重要一步。
②干細(xì)胞療法新突破！89% 難治性重癥肌無力患者獲顯著緩解
近期發(fā)表于《臨床與轉(zhuǎn)化神經(jīng)病學(xué)年鑒》的一項(xiàng)研究表明，89% 的 rMG 患者在接受干細(xì)胞移植治療后，病情得到明顯緩解甚至達(dá)到臨床穩(wěn)定的完全緩解狀態(tài)。
③阿布扎比干細(xì)胞中心驚艷中東：臨床級誘導(dǎo)多能干細(xì)胞研發(fā)成功
近日，阿布扎比干細(xì)胞中心 (ADSCC)在細(xì)胞治療和再生醫(yī)學(xué)方面取得了突破性進(jìn)展，成功開發(fā)出符合良好生產(chǎn)規(guī)范協(xié)議的臨床級誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞 (iPSC)，因此符合臨床應(yīng)用最嚴(yán)格的國際標(biāo)準(zhǔn)。
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