2024年12月20日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）批準了國內首個用于治療原發(fā)性帕金森病的誘導多能干細胞（iPSC）來源細胞候選藥物UX-DA001注射液（人中腦多巴胺能神經(jīng)前體細胞注射液）的臨床試驗。

作為中國第一款IND申報獲批臨床試驗默示許可、全球第二款針對帕金森病的自體iPS衍生細胞治療藥物，這一突破不僅標志著我國在神經(jīng)退行性疾病治療領域取得的重要進展，也為廣大帕金森病患者帶來了新的希望。

帕金森病是一種常見的神經(jīng)退行性疾病，主要表現(xiàn)為運動障礙，如震顫、肌強直、運動遲緩等癥狀，隨著病情進展，患者的生活質量會逐漸下降。盡管現(xiàn)有的藥物治療能緩解癥狀，但并不能根治疾病，也無法有效停止或逆轉神經(jīng)細胞的退化。

移植干細胞來源的多巴胺能神經(jīng)細胞，補充帕金森患者腦內丟失的多巴胺能神經(jīng)元，是實現(xiàn)帕金森病功能性治愈最具前景的治療方法，已成為國際醫(yī)藥領域的競爭熱點。

此次獲得CDE臨床試驗默示許可的細胞治療藥物UX-DA001注射液，采用的是創(chuàng)新的細胞治療技術，通過高通量干細胞分化譜系示蹤平臺、高效神經(jīng)分化技術平臺和iPSCs重編程技術平臺，分化出高純度、高穩(wěn)定性，高效能的人中腦多巴胺能神經(jīng)前體細胞。

UX-DA001的獨特之處在于，它不僅能夠為患者提供傳統(tǒng)藥物難以達到的治療深度，更有望通過促進腦內多巴胺能神經(jīng)元的再生，從根本上重塑患者的神經(jīng)功能。與傳統(tǒng)藥物治療不同，細胞治療不僅具有更持久的療效，而且有望減少副作用、從根本上重塑神經(jīng)功能，而不僅僅是緩解癥狀。

帕金森病的細胞治療技術正處于全球臨床試驗的關鍵時期，而UX-DA001注射液的成功獲批無疑將為此領域的研究開辟新的道路，我們期待著細胞治療藥物為患者帶來的光明未來！

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