11月19日，國(guó)家藥監(jiān)局藥審中心網(wǎng)站發(fā)布《關(guān)于發(fā)布〈細(xì)胞治療產(chǎn)品臨床藥理學(xué)研究技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）〉的通告》。目的是鼓勵(lì)創(chuàng)新，更好地指導(dǎo)和規(guī)范細(xì)胞治療產(chǎn)品臨床藥理學(xué)研究與評(píng)價(jià)。《原則》主要內(nèi)容包括：前沿、基本原則、劑量探索、細(xì)胞動(dòng)力學(xué)和藥效學(xué)、暴露-效應(yīng)關(guān)系、定量藥理學(xué)模型應(yīng)用、免疫原性、其他考慮。

近日，《中國(guó)（四川）自由貿(mào)易試驗(yàn)區(qū)對(duì)標(biāo)領(lǐng)航行動(dòng)實(shí)施方案》正式發(fā)布。文件明確指出爭(zhēng)取將符合醫(yī)療技術(shù)準(zhǔn)入要求的細(xì)胞和基因治療按規(guī)定轉(zhuǎn)化為醫(yī)療服務(wù)價(jià)格項(xiàng)目。

①新一代CAR-T療法Aucatzyl獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)

近日，Autolus Therapeutics公司宣布，其創(chuàng)新研發(fā)的CAR-T療法Aucatzyl（通用名：Obecabtagene autoleucel，簡(jiǎn)稱obe cel）已獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的生物制劑許可證申請(qǐng)（BLA）批準(zhǔn)。

其用于治療復(fù)發(fā)/難治（r/r）成人B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL）。這一批準(zhǔn)標(biāo)志著Aucatzyl成為首個(gè)無(wú)需實(shí)施風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估緩解策略（REMS）的CAR-T療法，為r/r成人B-ALL患者提供了新的治療選擇。

②商務(wù)部：前瞻布局細(xì)胞和基因治療等重點(diǎn)產(chǎn)業(yè)，支持蘇州工業(yè)園區(qū)開(kāi)展創(chuàng)新試點(diǎn)

據(jù)商務(wù)部網(wǎng)站11月21日消息，商務(wù)部印發(fā)《支持蘇州工業(yè)園區(qū)深化開(kāi)放創(chuàng)新綜合試驗(yàn)的若干措施》（下稱《若干措施》）。

鼓勵(lì)中國(guó)（江蘇）自由貿(mào)易試驗(yàn)區(qū)（以下簡(jiǎn)稱自貿(mào)試驗(yàn)區(qū)）蘇州片區(qū)內(nèi)符合資質(zhì)的醫(yī)療機(jī)構(gòu)按相關(guān)規(guī)定開(kāi)展免疫細(xì)胞、干細(xì)胞和基因治療等生物醫(yī)藥前沿領(lǐng)域臨床研究，支持按相關(guān)規(guī)定開(kāi)展研究者發(fā)起的臨床研究。在園區(qū)設(shè)立人類遺傳資源管理服務(wù)站。建設(shè)未來(lái)產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新試驗(yàn)區(qū)，前瞻布局細(xì)胞和基因治療等重點(diǎn)產(chǎn)業(yè)。

③世界首次：新型干細(xì)胞治療136例帕金森病被證實(shí)安全有效

      韓國(guó)領(lǐng)先的生物技術(shù)公司 Nature Cell Co., Ltd. 于 11 月 19 日宣布，已確認(rèn)一種涉及靜脈和脊髓腔內(nèi)注射自體脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞的新療法取得成功。該療法由該公司與日本 Angel Stem Cell (JASC) 和 R Bio 合作開(kāi)發(fā)，利用了 Nature Cell 生產(chǎn)和供應(yīng)的干細(xì)胞培養(yǎng)基。這種新療法在帕金森病的治療中顯示出了良好的效果。

①貝斯生物全球首款堿基編輯NK細(xì)胞產(chǎn)品獲中美雙批準(zhǔn)開(kāi)展臨床試驗(yàn)

貝斯昂科生物科技有限公司（貝斯生物）近日宣布，其自主研發(fā)的全球首款堿基編輯通用型NK細(xì)胞產(chǎn)品NK510細(xì)胞注射液再次獲得關(guān)鍵監(jiān)管批準(zhǔn)。

繼2024年10月獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的藥物臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)后，該產(chǎn)品又順利通過(guò)了美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的IND申請(qǐng)，將用于晚期實(shí)體腫瘤的臨床治療。

②石藥集團(tuán)正式開(kāi)啟系統(tǒng)性紅斑狼瘡CAR-T細(xì)胞療法Ⅰ期臨床試驗(yàn)新篇章

石藥集團(tuán)于2024年11月19日正式宣布，其自主研發(fā)的基于mRNA-LNP技術(shù)的CAR-T細(xì)胞基因治療產(chǎn)品SYS6020，針對(duì)難治性活動(dòng)性系統(tǒng)性紅斑狼瘡的Ⅰ期臨床試驗(yàn)已在ClinicalTrials網(wǎng)站成功注冊(cè)。

SYS6020作為全球首個(gè)獲得臨床試驗(yàn)許可的基于mRNA-LNP載體的CAR-T細(xì)胞基因治療藥物，標(biāo)志著該領(lǐng)域的一大創(chuàng)新。該產(chǎn)品通過(guò)設(shè)計(jì)表達(dá)特異性識(shí)別BCMA抗原的CAR結(jié)構(gòu)，能夠精確識(shí)別并清除患者體內(nèi)BCMA陽(yáng)性的細(xì)胞，為治療提供了新的策略。

③恩凱賽藥完成新一輪融資，加速推進(jìn)NK細(xì)胞免疫產(chǎn)品管線

近日，恩凱賽藥（上海恩凱細(xì)胞技術(shù)有限公司）宣布完成數(shù)千萬(wàn)元A++輪融資，本輪融資由三生制藥領(lǐng)投，張科禾潤(rùn)、易津資本等跟投。本輪募集的資金將用于加速推進(jìn)恩凱賽藥在研產(chǎn)品管線的研發(fā)和臨床試驗(yàn)進(jìn)程。

①睿健醫(yī)藥通用型細(xì)胞治療產(chǎn)品NouvNeu001注射液I期臨床試驗(yàn)完成全部受試者入組

近日，睿健醫(yī)藥科技有限公司（睿健醫(yī)藥）自主開(kāi)發(fā)產(chǎn)品NouvNeu001注射液針對(duì)中晚期帕金森病的I期臨床研究在北京醫(yī)院完成高劑量組最后一例受試者給藥。

到目前為止，NouvNeu001研究已按計(jì)劃完成全部受試者入組給藥，目前觀察安全性、耐受性良好，順利達(dá)成研究主要目的。

②突破實(shí)體瘤限制，最新《Nature》發(fā)布CAR-T攻克致命腦瘤臨床試驗(yàn)結(jié)果

長(zhǎng)久以來(lái)，實(shí)體瘤的治療一直是醫(yī)學(xué)界的一大難題。與白血病、淋巴瘤等血液癌癥相比，實(shí)體瘤患者面臨著更為復(fù)雜的腫瘤微環(huán)境、稀缺的治療靶點(diǎn)以及免疫細(xì)胞難以滲透的困境。

斯坦福團(tuán)隊(duì)的GD2-CAR T療法卻正逐步打破這一僵局。這項(xiàng)針對(duì)腦干膠質(zhì)瘤（DIPG）和脊髓膠質(zhì)瘤（sDMG）患者的臨床試驗(yàn)，不僅展示了前所未有的療效，更讓我們看到了CAR-T細(xì)胞治療在實(shí)體瘤領(lǐng)域的無(wú)限可能。

③南京恩瑞愷諾CD19 CAR-NK細(xì)胞治療最新臨床研究成果

恩瑞愷諾作為全球領(lǐng)先貨架型通用細(xì)胞治療制藥公司，受美國(guó)風(fēng)濕病學(xué)會(huì)（ACR）邀請(qǐng)?jiān)?024年年會(huì)進(jìn)行主題演講。公司CEO錢(qián)浩博士代表公司報(bào)告了“Allogenic CD19 CAR NK Cell Therapy to Relapse and Refractory Systemic Lupus Erythematosus”的最新臨床研究成果。臨床研究結(jié)果表明，KN5501 CD19 CAR-NK在中重度活動(dòng)性復(fù)發(fā)/難治性SLE受試者中具有顯著療效和極佳的安全性，為系統(tǒng)性紅斑狼瘡的治療提供了新的希望。