12月5日，海南省人大常委會公布《海南自由貿易港博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)生物醫(yī)學新技術促進規(guī)定》（以下簡稱《規(guī)定》），自2025年2月1日起施行。旨在創(chuàng)新開展生物醫(yī)學新技術轉化應用，明確促進生物醫(yī)學新技術產業(yè)發(fā)展的措施，建立嚴格規(guī)范的生物醫(yī)學新技術監(jiān)管制度，為加快推動先行區(qū)生物醫(yī)學新技術健康、可持續(xù)和高質量發(fā)展，助力海南自貿港生物醫(yī)學新技術產業(yè)發(fā)展提供法治保障。

近日，上海市十六屆人大常委會第十七會議對《上海市藥品和醫(yī)療器械管理條例（草案）》進行了審議。其中第十四條、第二十六條、第四十一條明確支持細胞和基因治療藥物臨床研究與臨床試驗，并對細胞治療藥品的生產、經營及使用進行了要求。該《條例（草案）》對推動細胞基因治療藥物的研發(fā)創(chuàng)新、完善細胞治療藥物的生產管理體系、規(guī)范細胞治療藥物的經營和使用意義非凡。這將進一步促進細胞與基因治療產業(yè)的快速發(fā)展。

①血干細胞療法RegeneCyte?獲FDA批準上市

近日，StemCyte公司宣布，其臍帶血干細胞療法產品REGENECYTE?的生物制品許可申請（BLA）獲得了美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準。REGENECYTE?是一種來源于人類臍帶血的異體造血干細胞療法，用于治療遺傳性、獲得性或由骨髓消融治療引起的造血系統(tǒng)疾病，以實現造血功能和免疫功能重建。

②北大國際醫(yī)院“血液腫瘤及細胞治療中心”成立

近日，由中國臨床腫瘤學會（CSCO）主辦、北京大學國際醫(yī)院承辦的“北京大學國際醫(yī)院血液腫瘤及細胞治療中心成立暨學術大會”在北京順利召開。秉持著對血液腫瘤學科研究的重視，北京大學國際醫(yī)院經過數月籌劃和準備，正式成立血液腫瘤及細胞治療中心。期待不斷積累患者治療經驗，增強我國在該領域的影響力。

③年產值達28億元，占地3萬平米，國內一核酸藥物GMP生產基地開工

12月2日，威立特爾寡核苷酸摩爾級GMP生產基地項目在望城經開區(qū)銅官工業(yè)片區(qū)正式開工，該項目全面投產后可實現年產120-150公斤核酸藥物，年產值達28億元。產業(yè)集群效應加速凸顯，為長沙生物醫(yī)藥產業(yè)注入澎湃動力。

①上海交通大學醫(yī)學院附屬新華醫(yī)院團隊完成首例基因治療肝豆狀核變性患者給藥

由上海交通大學醫(yī)學院附屬新華醫(yī)院消化內科主任范建高教授發(fā)起的MWAV201研究，近期完成首次肝豆狀核變性（是一種由ATP7B基因突變引起的常染色體隱性遺傳性銅代謝障礙性疾病，因肝臟及腦豆狀核常常受到侵害而得名）受試者用藥，目前過程順利未見不良反應，標志著我國自主研發(fā)的基因治療藥物MWAV201向惠及肝豆狀核變性患者邁出了重要一步。

②人福醫(yī)藥一款基因治療新藥國內申報上市

12月4日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網公示，光谷人福生物醫(yī)藥公司申報的1類新藥重組質粒-肝細胞生長因子注射液上市申請獲得受理。這是一款以表達質粒為載體、肝細胞生長因子為治療基因的一種生物制品。該產品能有效促進血管生成，主要擬用于肢體動脈閉塞癥、肢體靜息痛和缺血性潰瘍等嚴重血管疾病。

③超10億美元！映恩生物創(chuàng)新臨床前ADC藥物授權GSK

12月4日，Duality Biologics（映恩生物）宣布與葛蘭素史克（GSK）已就一項臨床前抗體偶聯藥物（ADC）DB-1324達成獨家授權協(xié)議。DB-1324是一種在研創(chuàng)新ADC分子，基于映恩生物獨有且經過臨床驗證過的Duality Immune Toxin Antibody Conjugates（DITAC）平臺開發(fā)而成。目前還處于臨床前開發(fā)階段，其研究方向可能針對胃腸道（GI）癌癥。

①國內首個！多能干細胞來源胰島細胞治療糖尿病新藥獲批臨床

12月6日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）批準了國內首個多能干細胞糖尿病藥品的臨床試驗 ，用于治療1型糖尿病，該新藥是由杭州瑞普晨創(chuàng)科技有限公司自主研發(fā)的RGB-5088胰島細胞注射液。它是基于先進的化學小分子誘導技術，通過將體細胞重編程為多能干細胞，再進一步制備成胰島細胞，以替代患者體內喪失功能的胰島細胞，從而實現血糖水平的長期穩(wěn)定控制，展現出巨大的臨床應用潛力。

②恒瑞醫(yī)藥子公司首款mRNA基因治療外用藥物獲批臨床

2024年12月4日，恒瑞醫(yī)藥子公司上海瑞宏迪醫(yī)藥有限公司宣布，由瑞宏迪醫(yī)藥及廣州瑞領醫(yī)藥共同研發(fā)的mRNA基因治療外用藥物RGL-2102，其臨床試驗申請（IND）已經獲得默示許可，用于治療慢性創(chuàng)面，如糖尿病足潰瘍和壓力性潰瘍等病癥。該藥物是一款由脂質體 (LNP) 包載的經序列優(yōu)化的mRNA基因治療產品，在傷口及其周邊局部給藥后，可將人類肝細胞生長因子（hHGF）的mRNA高效地傳遞至目標細胞內，能夠高效表達并分泌HGF蛋白，從而加速傷口愈合。

③悅康藥業(yè)帶狀皰疹mRNA疫苗獲FDA臨床試驗批準

2024年12月5日，悅康藥業(yè)發(fā)布公告，其全資子公司杭州天龍藥業(yè)于近日獲得美國FDA關于同意YKYY026注射液用于預防帶狀皰疹進行臨床試驗的函告。YKYY026是悅康藥業(yè)自主開發(fā)的一款編碼水痘-帶狀皰疹病毒 (VZV)gE蛋白抗原的mRNA疫苗，用于預防帶狀皰疹。這是悅康藥業(yè)首款獲批臨床試驗的mRNA產品，也是全球第9款獲批臨床的VZV mRNA疫苗。

④上海醫(yī)藥子公司CD19/CD22雙靶點CAR-T產品再次獲批臨床

近日，上藥生物治療收到國家藥品監(jiān)督局簽發(fā)的《藥物臨床試驗批準通知書》，其申報的靶向CD19和CD22的嵌合抗原受體自體T細胞注射液擬用于復發(fā)或難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤的臨床試驗申請已獲得國家藥品監(jiān)督局批準。這是上藥生物治療自主研發(fā)的注射液在中國獲批的第二個適應癥。

⑤新西蘭淋巴瘤患者在上海獲“完全緩解”，中國CAR-T療法彰顯國際競爭力

近日，一位來自新西蘭的淋巴瘤患者戴爾先生接受了國內醫(yī)療機構曜影醫(yī)療提供的個性化CAR-T（也就是奕凱達（阿基侖賽注射液））治療方案，目前取得了顯著的治療效果，復查評估顯示疾病完全緩解。這一成功治療案例，再次證明了中國在CAR-T治療領域的國際競爭力。